LillyのJaypirca（ピルトブルチニブ）、CLL治療全ラインでCHMPの支持を獲得

Eli Lilly & Co.のJaypirca（ピルトブルチニブ）は、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）より、慢性リンパ性白血病（CLL）の成人患者に対し、事前のBTK阻害剤治療の有無にかかわらず、全治療ラインでの使用に関する肯定的な意見を取得した。

「これらの試験で示された強力な有効性と忍容性は、ピルトブルチニブが患者に提供し得る臨床的価値を強調するものです」と、ミラノのUniversità Vita-Salute San Raffaeleの腫瘍内科学教授であるPaolo Ghia氏は述べた。

本意見は、2つの第3相試験のデータに基づいている。BRUIN CLL-313試験では、未治療患者282名を登録し、ピルトブルチニブ200mgを1日1回投与する群と化学免疫療法を行う群に無作為割り付けした。BRUIN CLL-314試験では、662名の患者をピルトブルチニブ群またはイブルチニブ420mgを1日1回投与する群に無作為割り付けしており、未治療の状況下で非共有結合性BTK阻害剤と共有結合性BTK阻害剤を比較した初の第3相CLL試験となった。結果は2025年12月の米国血液学会（ASH）年次総会で発表され、Journal of Clinical Oncologyにも掲載された。

本申請は最終的なアクションのため欧州委員会に送付され、1～2カ月以内に決定が見込まれる。承認された場合、適応は新規診断患者および事前治療（事前のBTK阻害剤治療を含む）を受けた患者を対象とする。Lillyは同データを米国食品医薬品局（FDA）にも提出しており、2026年下半期の決定を見込んでいる。

Jaypircaは非共有結合性BTK阻害剤であり、前臨床試験では、試験した他のキナーゼの98%と比較してBTKに対して300倍の選択性を示している。米国ではすでに、事前の共有結合性BTK阻害剤治療後の再発または難治性CLLまたは小リンパ球性リンパ腫（SLL）の成人、および少なくとも2ラインの全身療法後の再発または難治性マントル細胞リンパ腫に対して承認されている。

慢性リンパ性白血病は成人において最も一般的な白血病の一つであり、全世界で年間約10万件の新規症例が発生し、欧州では年間10万人あたり約4.92件の発生率となっている。

今回のCHMPの支持により、Jaypircaの欧州連合における潜在的市場は、これまで同地域で本剤の対象となっていなかった初発CLL患者にも拡大することになる。投資家は、今後数週間以内に予定される欧州委員会の最終決定と、年内後半のFDAの判断に注目しており、これらの決定が揃えば、ピルトブルチニブをCLL全治療ラインにおける標準治療オプションとして確立する可能性がある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。