レジェンド・バイオテックのLB2501、リンパ腫試験で100％の奏効率を達成

レジェンド・バイオテック社の実験的インビボCAR-T療法LB2501は、再発または難治性B細胞非ホジキンリンパ腫（B-NHL）患者12例において、高用量レベルで100％の客観的奏効率（ORR）を達成し、6例中5例で完全寛解（CR）が認められた。

「患者体内で直接CAR-T細胞を生成することで、このアプローチは治療提供を簡素化し、従来のCAR-T細胞療法を受けられない患者へのアクセスを拡大する可能性を秘めています」と、レジェンド・バイオテックの黄英（Ying Huang）最高経営責任者（CEO）は述べた。LB2501は、非T細胞への形質導入を制限しながらT細胞特異性を高めるように設計された独自のレンチウイルスベクターであるTaVecプラットフォーム上に構築されていると、同氏は説明した。

用量レベル2では、6例の患者（観察期間中央値2.2カ月）において完全寛解率が83.3％に達した。4月1日のデータカットオフ時点で、全ての奏効は継続中であった。CAR-T細胞は単回静脈内投与後、最長116日間末梢血で検出され、本治療法はリンパ球除去化学療法（承認済みCAR-T製品の標準的な前処置ステップ）を必要とせずに、用量依存的なインビボでの増殖を生み出した。用量制限毒性、重篤な有害事象、死亡は報告されていない。サイトカイン放出症候群は患者の66.7％で発生したが、いずれもグレード2以下であり、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群は認められなかった。レンチウイルスベクターまたはCAR-T細胞に関連するグレード3以上の有害事象は、リンパ球数減少と好中球数減少に限定された。

これらのデータは、LB2501をインビボCAR-Tという新興分野におけるファーストインクラスの候補として位置づけるものである。インビボCAR-Tは、ノバルティス社のKymriah、ギリアド・サイエンシズ社のYescarta、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のBreyanziなどの承認済み治療薬に必要な、数週間を要する細胞製造プロセスを排除することを目指している。これらのエクスビボ製品は、患者からT細胞を採取し、中央施設で遺伝子工学操作を施し、再び体内に注入するというプロセスを必要とし、これには2～4週間を要し、急速に進行する疾患を持つ患者は対象外となる。レジェンドのアプローチは、レンチウイルスベクターを静脈内投与することで体内でT細胞をプログラムし、製造プロセスを完全に省略する。同社は、6月14日にストックホルムで開催される欧州血液学会（EHA）2026年大会において、最新の口演セッションで第1相試験の全結果を発表する予定である。

約3,000人の従業員を擁し、独立系細胞治療企業として最大規模であるレジェンド・バイオテックは、すでにパートナーであるジョンソン・エンド・ジョンソンと共に多発性骨髄腫向けCARVYKTIを販売している。LB2501プログラムは、そのCAR-Tの専門知識を非ホジキンリンパ腫（NHL）に拡大するものである。米国癌協会によると、NHLは今年、米国で約79,320人が新たに診断されると予想されている。B細胞リンパ腫はNHL症例の約85％を占める。データ公表を受け、レジェンド株は6月2日に42％急騰して36.28ドルとなった。また、関連会社である金斯瑞生物科技（Genscript Bio）の株価は香港市場で19％上昇し、14.48香港ドルとなった。同社はLB2501プログラムのキャッシュ・ランウェイ（資金繰りの目安）を開示していない。本プログラムは初期段階の開発にあり、現在も用量漸増コホートおよび拡大コホートの試験が進行中である。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。