イプセン、カルトス・セラピューティクスを最大17.5億ドルで買収

イプセンによる17.5億ドルの賭け——後期MDM2阻害剤の獲得は、標準治療を3年以内に約半数の患者が無効となる骨髄線維症における重大な治療ギャップを狙う。

イプセンはカルトス・セラピューティクスを最大17.5億ドルで買収することで合意した。これにより、標準治療薬であるルキソリチニブに十分な反応を示さない骨髄線維症患者を対象に、p53腫瘍抑制機能を回復させる経口MDM2阻害剤ナブテマドリン（第III相）を獲得する。仏製薬大手は前金として4.5億ドルを支払い、カルトスの株主は規制および売上に基づくマイルストン支払いとして最大13億ドルを受け取る権利を有する。

「本買収は当社の後期腫瘍学パイプラインをさらに強化し、がん患者に変革的治療法を提供するという当社の継続的な注力を反映している」とイプセンの最高経営責任者（CEO）デビッド・ロー氏は声明で述べた。「現在の標準治療に十分な反応を示さない骨髄線維症患者に対し、ナブテマドリンが新たな治療パラダイムを確立する可能性に期待している。これは重要な治療ギャップに対応し、早ければ2028年にも新たな治療選択肢を提供する可能性がある」

インサイト社とノバルティス社のJAK阻害剤ルキソリチニブは、骨髄線維症の一次標準治療薬である。骨髄線維症は稀な骨髄増殖性腫瘍であり、米国および欧州では約10万人あたり1.5人の罹患率とされる。同剤は脾腫および疾患関連症状を改善するものの、推定50％から75％の患者が3年以内に治療を中止する。中止後の転帰は不良であり、全生存期間の中央値は約1～2年である。ナブテマドリンは現在、世界規模の第III相POIESIS試験で評価中であり、250以上の施設で600人以上の患者を登録予定。中間リスクおよび高リスクのTP53野生型骨髄線維症患者を対象に、ルキソリチニブへの上乗せ療法として投与される。トップラインデータは2027年に発表見込みである。

本取引は、大手上場製薬企業が初期段階の賭けではなく、規制上の経路が明確な後期腫瘍学アセットを獲得するという、より広範な動きを浮き彫りにしている。イプセンは2025年に腫瘍学、希少疾患、神経科学分野で約33億ユーロの売上高を計上しており、本取引は2029年から中核営業利益の増加に寄与し、2026年度通期ガイダンスへの希薄化は限定的であると見込んでいる。本買収は、米国反トラスト法（ハート・スコット・ロディノ法）に基づく審査を経て、2026年第3四半期末までに完了する見通しである。

併用戦略を支持する臨床データ

2023年に欧州血液学会で発表された第Ib/II相試験（KRT-232-109）のデータによると、ルキソリチニブに十分な反応を示さなかった患者のうち、24週時点で42％が脾臓容積の25％以上の縮小を達成し、32％が35％以上の縮小を達成した。また、32％が総症状スコアの50％以上の改善を報告した。データは疾患修飾活性の可能性も示唆しており、評価可能な患者の71％でドライバー遺伝子変異対立遺伝子頻度が20％以上減少し、57％では中央判定により骨髄線維症の少なくとも1グレードの改善が認められた。

「ナブテマドリンとルキソリチニブの併用に関する臨床的根拠は非常に説得力があり、新たなデータは奏効を深化させ、疾患の根底にある生物学にアプローチする相乗効果の可能性を示唆している」と、マウントサイナイ医科大学の医学教授で、血液がんおよび骨髄系疾患センター・オブ・エクセレンスのディレクターを務めるジョン・マスカレンハス氏は述べた。

取引アドバイザーと取引構成

オーリック・ヘリントン・アンド・サトクリフ法律事務所がイプセンの法律顧問を務める。ゴールドマン・サックスおよびPJTパートナーズ（UK）がカルトス・セラピューティクスの財務アドバイザーを務め、DLAパイパー法律事務所が対象企業の法律顧問を務める。カリフォルニア州レッドウッドシティに本拠を置く臨床段階のバイオ医薬品企業であるカルトス・セラピューティクスは、骨髄増殖性腫瘍に対するp53経路活用にパイプラインを集中してきた。骨髄線維症患者の95％超がTP53野生型であり、MDM2阻害剤治療の対象となる。

本取引は、特許切れに備えてパイプライン補充を目指す欧州の製薬企業による一連の腫瘍学領域買収の最新事例である。イプセンのナブテマドリンへの賭けは、POIESIS試験の結果に連動する二極性リスクを伴うが、前金を抑えバックエンドにマイルストンを設定した取引構成により、薬剤が主要評価項目を達成できなかった場合の下振れリスクは限定されている。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。