Helus Pharma、うつ病第3相試験で登録率86%に到達

Helus Pharma（NASDAQ: HELP）（Cboe CA: HELP）は、HLP003による大うつ病性障害（MDD）の補助療法を対象としたAPPROACH第3相試験の登録率が86%を超えたと発表した。FDA画期的治療薬指定を受けた本プログラムは、2026年第4四半期のトップラインデータ読み出しに向けて順調に進んでいる。

「APPROACH試験が登録率86%を超え、順調に進捗していることを嬉しく思います」とHelus Pharmaの暫定最高経営責任者（CEO）であるEric So氏は述べた。「このマイルストーンは、当社の臨床プログラムの実行力を示すものであり、2026年第4四半期に予定されるトップラインデータの読み出しに向けて前進しています。」

APPROACH試験はPARADIGMプログラムを構成する3つの試験の1つであり、EMBRACE試験およびEXTEND長期延長試験も含まれる。既に報告された第2相データでは、HLP003投与後、16mgを3週間間隔で2回投与したところ、ベースラインから12ヵ月時点でMontgomery-Asbergうつ病評価尺度（MADRS）において約23ポイントの減少が示された。第2相における奏功率および寛解率は18週時点で75%に達し、12ヵ月時点ではそれぞれ100%および71%に改善した。ただし、同社はこれらの結果がFDAによる評価を受けておらず、第3相の結果を予測するものではないと注意を促している。

HLP003は、神経可塑性を促進すると考えられるセロトニン経路を活性化するように設計された独自の新規セロトニン作動性アゴニストである。効果が現れるまでに数週間を要し、多くの患者に十分な改善をもたらさない従来の抗うつ薬に代わる可能性を提供する。予備的エビデンスが既存の治療法に対する実質的な改善を示唆する治療法に付与されるFDAの画期治療薬指定により、開発期間中により集中的な規制指導が可能となる。

今回の登録マイルストーンに加え、同社は6月24日に1株当たり4.85米ドルで5,000万米ドルのエクイティオファリングを価格決定した。Cantor FitzgeraldとBarclaysが共同ブックランニングマネージャーを務めている。同社によれば、調達資金はAPPROACH、EMBRACE、EXTEND試験を含むPARADIGMプログラム、ならびに全般性不安障害（GAD）を対象とするHLP004およびHLP005の開発に充てられる。

Simply Wall Stのデータによれば、発表後に同社株は28.9%上昇し、治験が予定通り進んでいることに対する投資家の楽観的な見方を反映した。より広範なうつ病治療市場は、アナリストによれば数十年で最も重要な治療的変革期を迎えており、新規メカニズムの医薬品が後期開発段階に到達している。Compass Pathwaysは今年初め、治療抵抗性うつ病を対象とした合成サイロシビン候補COMP360の第3相試験で良好なデータを報告した。また、Definium Therapeuticsは6月、MDDを対象としたDT120の第3相Emerge試験において、主要評価項目を達成し、6週時点でプラセボ調整後のMADRSスコア8.1ポイントの減少を示す良好なトップライン結果を報告した。

2026年第4四半期のデータ読み出しにより、HLP003の第2相シグナルが大規模に再現可能かどうかが判断される。成功した場合、MDD患者の約3分の1が既存治療で十分な改善を得られていない市場に参入することになり、定期的な投与のみを必要とする補助療法として、数十億米ドル規模の市場機会となる可能性がある。投資家は今後数ヵ月間、登録完了と継続中の試験からの安全性シグナルに注目することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。