FDA、Regenxbioの遺伝子治療薬承認拒否を覆す—2ヶ月で3件目の希少疾患薬承認撤回

食品医薬品局（FDA）は、Regenxbio Inc.が開発する致死的な小児脳障害に対する実験的遺伝子治療薬の拒否決定を覆す方針だ。同社が月曜日に発表した。この2カ月で3件目となる規制当局の判断撤回となる。

「FDAとの協議の結果、当局は当社の生物製剤ライセンス申請の再提出を受け入れる意向を示した」と、Regenxbioの最高医学責任者スティーブ・パコラ氏は声明で述べた。

FDAは、Regenxbioに対し臨床試験にプラセボ群を組み込むよう求める要求を撤回した。この要求が4カ月前の当初の却下につながっていた。本治療法の対象は、ムコ多糖症II型（ハンター症候群）——男性出生の約10万人に1人が罹患する稀なX連鎖遺伝性疾患——である。武田薬品工業のエラプラーゼという酵素補充療法が長年利用可能だが、この酵素は血液脳関門を通過できず、神経型の患児は進行性の認知機能低下と早期死を経験する。

今回の撤回は、UniQure NV社がハンチントン病治療薬の遺伝子治療薬について、当局が以前申請を却下した後、先週提出許可を得たケースと同様のパターンを示している。一連の判断撤回は、中枢神経系疾患を標的とする遺伝子治療薬のパイプラインに影響を与える、希少疾患治療薬に対するFDAの姿勢の潜在的変化を示唆している。

Regenxbioの治療薬RGX-121は、同社のNAV AAV9ベクタープラットフォームを用いて、機能的なイズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子のコピーを脳に直接送達する。このアプローチは、神経細胞へのグリコサミノグリカンの毒性蓄積を引き起こし、神経変性をもたらす根本的な酵素欠乏症に対処する。本治療薬は、中枢神経系で持続的な酵素産生を提供することを目的とした1回投与型として設計されている。

同社は今後数カ月以内に申請を再提出する予定である。FDAの優先審査制度の下、提出から6カ月以内に決定が下される可能性がある。

この影響はRegenxbioにとどまらない。FDAが拒否決定の再考——特にプラセボ要求の緩和——に前向きであることは、稀な神経疾患を標的とする他の遺伝子治療薬開発企業の開発スケジュールを加速させる可能性がある。CNS遺伝子治療薬を追求するSolid Biosciences、Voyager Therapeutics、Sangamo Therapeuticsなどの企業は、より柔軟な規制環境から恩恵を受ける可能性がある。

今回の判断撤回はまた、ウォール・ストリート・ジャーナルが報じたところによると、前政権で任命されたFDA高官らがここ数カ月で辞任または解任された後の指導部交代の時期にも行われている。元FDA長官マーティ・マカリー氏は、今回の最新の判断撤回以前に、全国テレビでUniQureの遺伝子治療薬を公に酷評していたように見えたと報じられている。

今回の判断撤回により、Regenxbioにとって主要な規制上のハードルが取り除かれた。同社の株はナスダックでティッカーシンボルRGNXで取引されている。市場への道筋は、再提出とFDA審査の成功にかかっており、優先審査の下で提出から6カ月以内に決定が下される見込みである。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。