FDA、Viridian社の甲状腺眼症治療薬Lumvoaを2件の第3相試験に基づき承認

米国食品医薬品局（FDA）は、Viridian Therapeutics Inc.のLumvoa（ベリグロトゥグ-vvze）を甲状腺眼症（TED）治療薬として承認した。本剤は、この稀な自己免疫疾患の活動期および慢性期の両方に対して承認された初の治療薬となる。

「Lumvoaの承認により、甲状腺眼症に苦しむ患者さんへ有意義な治療選択肢を提供する上で、大きな前進を遂げることができました」と、Viridianの社長兼最高経営責任者（CEO）であるスティーブ・マホニー氏は述べた。「当社の営業およびメディカルアフェアーズの各チームは、この瞬間に向けて長い間準備を進めてまいりました。」

本承認は、それぞれ活動期および慢性期のTED患者を登録した第3相試験THRIVEおよびTHRIVE-2に基づいている。両試験とも、第15週時点で主要評価項目およびすべての副次評価項目を達成した。Lumvoaは投与後わずか3週間で眼球突出の軽減を示し、活動期および慢性期の両方において、複視反応と完全寛解の両方に統計的に有意な効果を実証した初の承認TED治療薬となった。LumvoaはIGF-1R（インスリン様成長因子1受容体）の完全アンタゴニストであり、TEDに特徴的な炎症および組織リモデリングに関与する。患者は500ミリグラムを12週間かけて5回静脈内投与され、各投与は3週間間隔で行われる。5％以上の患者に発現した最も一般的な有害事象は、筋肉痙縮、頭痛、聴覚障害、高血糖、および疲労であった。注入反応は約9％の患者で報告され、高血糖は12％で発現し、その半数は既存の糖尿病または耐糖能異常を有していた。Lumvoaはまた、炎症性腸疾患の増悪および永続的な難聴を引き起こす可能性がある。

今回の決定により、これまでAmgen Inc.のTepezzaのみが承認されていた市場において、患者に新たな選択肢がもたらされる。TEDは年間10万人あたり約15～20人が罹患し、眼周囲の炎症および組織リモデリングを引き起こし、眼球突出、複視、疼痛、視力障害につながる可能性がある。「TEDは身体的に苦痛であるだけでなく、精神的にも疲弊させる疾患であり、患者は日常生活に甚大な支障をきたすと感じています」と、TEDコミュニティ組織の創設者兼CEOであるクリスティン・ガスタフソン氏は述べた。

Viridianは直ちにLumvoaを発売する予定であり、保険ナビゲーションおよび資格のある患者への経済的支援を提供する患者支援プログラム「ViridianCares」を立ち上げた。同社はまた、皮下注射製剤であるelegrobartの開発を進めており、2027年第1四半期に生物学的製剤承認申請（BLA）を提出する見込みである。FDAはLumvoaに画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）および優先審査（Priority Review）を付与しており、TEDにおけるアンメットニーズを反映している。Viridianはマサチューセッツ州ウォルサムに本社を置く。

本承認はViridianにとって初の商業製品化となり、臨床開発段階のバイオテクノロジー企業から収益を生み出す企業への移行を示す。投資家は、6月29日の同社のカンファレンスコールで、初期の商業 uptake に関するコメントおよびelegrobartの開発スケジュールに関する最新情報に注目するだろう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。