Enliven Therapeutics、白血病治療薬で47%の奏効率を報告

Enliven Therapeutics Inc.（Nasdaq: ELVN）は、慢性骨髄性白血病（CML）治療薬ELVN-001の第1相試験において、主要なコホートの患者の47％が主要分子学的奏効を達成したという良好なデータを発表しました。

「これらの結果は、良好な安全性と忍容性のプロファイルを示した以前の知見と一致しており、ELVN-001の高度に選択的な設計を裏付けるものです」と、Enlivenの最高医学責任者であるヘレン・コリンズ氏は述べています。「これらのデータとELVN-001の全体的なプロファイルは、CML患者にとってクラス最高のATP競合阻害剤となる可能性を裏付けていると信じています。」

第1相ENABLE試験のデータは、多大な前治療歴のある患者群において強力な活性を示しました。TKIであるアシミニブによる治療歴がある患者において、ELVN-001は52％の累積主要分子学的奏効率を記録しました。登録された141名の患者全体で薬の忍容性は良好であり、減量を必要とした患者は10％未満、治療期間の中央値が約32週間の中で副作用により投与を中止したのはわずか6.4％でした。

これらの結果は、他の選択肢が尽きた患者におけるELVN-001の可能性を示すものであり、重要です。この試験には、既存の治療法に対して再発、難治性、または不耐容のCML患者が登録されており、その67％が3回以上の前治療を受けていました。同社は、6月11日に開催される欧州血液学会（EHA）2026年大会で最新データを発表する予定です。

耐性CMLにおける有望な結果

ENABLE試験では、CMLの原因となるBCR::ABL1融合遺伝子を標的とするように設計された低分子キナーゼ阻害剤であるELVN-001を評価しました。この試験には、既存のチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）のほとんどに耐性を示すT315I変異を持つ患者と持たない患者の両方が含まれていました。

次回のEHA大会で口頭発表として受理された抄録では、複数のコホートの結果が詳細に報告されています。成熟した80mgの1日1回投与第1b相グループでは、19名中9名（47％）が深い寛解の主要な指標である主要分子学的奏効（MMR）に達しました。ノバルティス（Novartis AG）のセムブリックス（アシミニブ）による前治療が奏効しなかった患者において、その結果は特に顕著であり、27名中14名（52％）がMMRを達成しました。

このデータは、ELVN-001独自の結合メカニズムが、ATP競合阻害剤やアシミニブのようなアロステリック阻害剤を含む他のTKIが奏効しなかったケースでも有効である可能性を示唆しています。この補完的な作用により、ELVN-001はCML治療の複数の段階で位置付けられる可能性があります。

良好なデータは、投資家コミュニティにより完全な結果を共有しようとしているEnlivenにとって後押しとなります。今後の発表には、追加の患者データやより長い治療追跡期間が含まれる予定で、同薬の長期的な有効性と安全性についてのより明確な全体像が提示されるでしょう。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。