Cogentのベズクラスチニブ併用療法、第3相試験でGIST進行リスクを50%低減

Cogent社のベズクラスチニブ併用療法は、第3相試験においてGISTの進行または死亡リスクを50%低減し、本疾患でアクティブコンパレーターを上回った初の治療法となった。

「本日発表された結果は、ベズクラスチニブとスニチニブの併用が、KIT駆動性消化管間質腫瘍（GIST）患者に対して顕著な臨床活性を示すことを明確に実証しています」と、ダナ・ファーバー癌研究所の上級医師でありハーバード大学医学部准教授でもあるAndrew Wagner氏は述べた。「私はこれが、二次治療のGIST患者に対する新たな標準治療として急速に採用されると予想しています。」

PEAK試験は、イマチニブ耐性または不耐容の進行GIST患者を対象に実施された。ベズクラスチニブ併用群の無増悪生存期間（PFS）中央値は16.5カ月であったのに対し、スニチニブ単剤群は9.2カ月だった（ハザード比0.50、95%信頼区間：0.39～0.65、p＜0.0001）。客観的奏効率はそれぞれ46%対26%であった。全生存期間（OS）データはまだ未成熟である。

米国食品医薬品局（FDA）は、Cogent社の本併用療法に関する新薬承認申請（NDA）を優先審査として受理し、処方薬使用者料金法（PDUFA）に基づく目標日を2026年11月30日に設定した。同局は諮問委員会の開催予定はないと伝えている。Cogent社はまた、KITエクソン9一次変異を有する一次治療GIST患者を対象に、本併用療法を評価する40名の拡大コホートを開始した。

ベズクラスチニブ併用療法は全般的に忍容性が良好であり、スニチニブ単剤の既知の安全性プロファイルと比較して特有のリスクは認められなかった。併用群とスニチニブ群におけるGrade 3以上の有害事象は、高血圧（29.4% vs 27.4%）、好中球減少症（15.2% vs 15.4%）、ALT/AST上昇（10.8% vs 1.4%）、貧血（9.3% vs 4.8%）、下痢（7.8% vs 7.2%）であった。肝臓に関する事象は主に一過性で管理可能であり、Grade 3のALT/AST上昇はすべて回復し、Grade 4の上昇は報告されなかった。有害事象による治療中止は、併用群で7.4%、スニチニブ単剤群で3.8%であった。

2026年3月31日時点におけるベズクラスチニブ併用療法の平均治療期間は21.4カ月と推定された。無増悪生存期間2（PFS2）—無作為化から次治療での進行または死亡までの期間—の中央値は未到達であったのに対し、スニチニブ単剤群は21カ月（HR=0.57、95%CI：0.41～0.78）であり、ベネフィットの持続性が裏付けられた。

本データは、Cogent社がGISTおよび全身性肥満細胞症の両方において、2026年下半期に上市する可能性を示唆している。同社は適格な米国患者向けに拡大アクセスプログラムを確立している。投資家はPDUFA期限日および11月30日の判断に向けた諮問委員会の動向を注視することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。