Biohavenのopakalim、てんかん試験で発作なし期間を3倍に延長

Biohavenのopakalimは、特発性全般てんかん（IGE）を対象としたプラセボ対照概念実証試験において、2回目の全般発作までの期間中央値をプラセボの47日から141日へと3倍に延長した。

「際立っているのは、opakalimが発作を抑制するという事実だけではありません。てんかん患者の生活の質と服薬アドヒアランスを損なうような負担の大きい副作用なしにそれを実現している点です」と、Biohavenの研究開発メディカルディレクター兼てんかん開発責任者であるJason Lerner氏は述べた。

27名の被験者による試験では、opakalim投与群の33%が24週間の二重盲検期を2回目の全般性強直間代発作なしで完遂したのに対し、プラセボ群では0%であった。20%は全期間を通じて発作なしを達成した。また、100名以上の難治性局在関連てんかん患者を対象とした非盲検延長試験では、任意の連続6カ月間において54%の responder rate（50%以上の発作頻度減少を達成した患者の割合）を示した。

Opakalimの忍容性プロファイルは、商業面での優位性をもたらす可能性がある。IGE試験では、傾眠、めまい、疲労、記憶障害の症例がゼロであった。これらの副作用は、競合薬のKv7活性化薬の長期試験において患者の3分の1以上で発生している。Biohavenは、承認に必要な2つの登録用第2/3相試験のうち最初の試験について、2026年下半期にトップラインデータを発表する予定である。

差別化された安全性プロファイル

Biohavenの発表資料によると、局在関連てんかんの非盲検試験では、opakalim投与患者の5%にめまいが発生したのに対し、競合薬のKv7活性化薬の延長試験では25%であった。傾眠、疲労、記憶障害の発生率はそれぞれ5%以下であった。同社はこのプロファイルを、GABA受容体への最小限の活性化と、opakalimのKv7.2/7.3ヘテロマーチャネルに対する選択性に起因するとしている。

KCNQ2-DEEにおけるコンパッショネート使用

KCNQ2関連発達性てんかん性脳症（KCNQ2-DEE）を患う9歳の男児が、FDA許可の単一患者コンパッショネート使用プロトコルに基づきopakalimに移行し、6カ月時点で臨床的に安定した状態を維持した。終夜脳波検査では、ベースラインと比較して発作回数が50%減少した。同患者は、第一世代Kv7活性化薬を含む3種類の抗てんかん薬を併用していたにもかかわらず、毎日強直発作を起こしていた。

市場機会

Opakalimは複数の試験において1,000人以上の被験者で研究されている。本剤は1日1回投与で、タイトレーション（用量調節）が不要であり、既存の治療法に対する潜在的な優位性となる。Biohavenは現在、難治性局在関連てんかんに対する補助療法として、opakalimの2つの第2/3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験を実施中である。

差別化された安全性データにより、opakalimは承認された場合、てんかん市場でシェアを獲得する可能性がある。投資家は2026年下半期の第2/3相トップライン結果に注目する。この結果により、クリーンな忍容性プロファイルが登録用水準の有効性につながるかどうかが明らかになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。