アルナイラムのブトリシラン、最新の第3相試験データでTTRを87%低下

アルナイラム・ファーマシューティカルズ（Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Nasdaq: ALNY）は、同社の薬剤ブトリシランが心疾患であるATTR-CMの患者に対して一貫した臨床的有用性を示す新たな第3相試験データを発表し、進行性で致命的な同疾患の第一選択薬としての使用を裏付けました。

「これらの新しいHELIOS-B解析は、ブトリシランの臨床的有用性が、臨床的に複雑な患者群においても維持されていることを示しています」と、ハーバード大学医学部教授でありブリガム・アンド・ウィメンズ病院の循環器内科医であるスコット・ソロモン氏は述べています。「総合すると、これらの知見は、幅広いATTR-CM患者層に対する第一選択の治療オプションとして、ブトリシランの使用を支持するものです。」

Heart Failure 2026会議で発表されたHELIOS-B試験の新たな解析では、ブトリシランがプラセボと比較して全死亡率および心血管イベントの再発を有意に減少させることが示されました。この有用性は、試験対象の65%を占める心房細動を合併した高リスク患者においても一貫していました。トランスレチリン（TTR）タンパク質を根源から抑制するように設計されたこの薬剤は、2年半の治療期間を通じてTTRレベルの87%低下を達成しました。

このデータは、世界で50万人以上の患者を抱える市場における同薬の可能性を強化するものです。2万5,000人年以上に及ぶ別の安全性解析では、ビタミンA欠乏に関連する眼の副作用の発現率は低く、プラセボと同程度であることが判明しました。これはRNAi療法というクラスにおける主要な懸念事項を解消するものです。アルナイラムはまた、2,000人以上のATTR-CM患者を最大5年間追跡し、リアルワールドデータを収集する新たな観察研究「DemonsTTRate」も発表しました。

今回の好材料は、ブトリシランのリスクをさらに低減し、アルナイラムのRNAiプラットフォームの商業的見通しを強固にするものです。投資家は、同社がAMVUTTRAを既存の治療薬に対抗させる中で、当局への申請や採用の動向を注視することになるでしょう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。