アカディア・ファーマ、欧州当局がレット症候群治療薬の見解を覆し12％急騰

アカディア・ファーマシューティカルズは、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が、5歳以上のレット症候群患者の神経行動症状を対象としたDAYBU（トロフィネチド）の販売承認を推奨する肯定的意見を採択し、従来の否定的なトレンド投票を覆したことを発表した。

「CHMPによるDAYBUへの肯定的意見は、この革新的な治療法をEUへ届けるという我々の使命における重要なマイルストーンです。EUでは現在、この壊滅的な疾患の神経行動症状に対して特異的に承認された治療法は存在しません」とアカディアの最高経営責任者キャサリン・オーウェン・アダムス氏は声明で述べた。

今回の勧告は再審査手続きを経たもので、フェーズ3のLAVENDER試験の結果に基づいている。同試験では、レット症候群行動質問票およびClinical Global Impression-Improvement尺度で測定した結果、レット症候群の中核的特徴において統計的に有意で臨床的に意味のある改善が示された。CHMPは2月に事前の否定的トレンド投票を示唆しており、株価を押し下げていたが、金曜日の判断で逆転した。

欧州委員会による販売承認が下りれば、DAYBUは欧州連合でレット症候群に対して承認される初の治療薬となる。欧州委は今後数カ月以内に最終決定を下す見通しで、承認されればEU全27カ国に加え、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーでも適用される。レット症候群は、世界中の女性出生約1万～1万5000人に1人の割合で発生する稀な神経発達障害で、欧州ではその神経行動症状に対する承認治療薬は存在しない。

アカディアの株価は12.2％上昇し、52週高値付近で推移している。年初にCHMPの否定的シグナルを受けて軟調だった局面から回復した。時価総額50億ドル未満の同社は、第1四半期にDaybueの売上高1億100万ドル、Nuplazidの売上高1億6700万ドルを計上した。EU承認が実現すれば、すでに米国、カナダ、イスラエルで承認を得ているアカディアの主力医薬品に新たな地理的市場が開かれることになる。投資家は、今後の株価材料として、欧州委員会の最終決定を注視することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。