Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT) Financier

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une société biotechnologique au stade clinique qui développe des options de traitement par thérapie génique pour des maladies rares et graves touchant les enfants. La société est basée à Cranbury, dans le New Jersey, et emploie actuellement 299 personnes à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 18 février 2015. L'entreprise dispose de deux programmes au stade clinique et d'un programme au stade préclinique aux États-Unis utilisant des vecteurs viraux adéno-associés (AAV) in vivo, incluant des programmes contre la maladie de Danon (DD), un trouble lysosomal multifocal entraînant une mort précoce due à une insuffisance cardiaque ; la cardiomyopathie arythmogène liée au plakophilin-2 (PKP2-ACM), une affection cardiaque héréditaire caractérisée par une perte progressive de la masse musculaire cardiaque, une dilatation sévère du ventricule droit, une dysplasie, un remplacement fibro-adipeux du myocarde et une forte prédisposition aux arythmies et à la mort subite (RP-A601) ; et la cardiomyopathie dilatée liée à BAG3 (BAG3-DCM), la forme la plus courante de cardiomyopathie, caractérisée par un amincissement progressif des parois du cœur entraînant un agrandissement des cavités cardiaques incapables de pomper le sang.