Voyager Therapeutics a rapporté que sa thérapie génique de silençage de la protéine tau VY1706 a été bien tolérée et a réduit la protéine tau dans les données précliniques, ouvrant la voie à des essais humains au second semestre 2026.
Voyager Therapeutics a rapporté que sa thérapie génique de silençage de la protéine tau VY1706 a été bien tolérée et a réduit la protéine tau dans les données précliniques, ouvrant la voie à des essais humains au second semestre 2026.

Voyager Therapeutics Inc. (Nasdaq : VYGR) a présenté des données toxicologiques positives sur trois mois pour son candidat de thérapie génique contre la maladie d'Alzheimer, VY1706, signalant une voie claire pour entamer des essais cliniques sur l'homme plus tard cette année. Les résultats, dévoilés lors de l'assemblée annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy, ont montré qu'une dose intraveineuse unique était bien tolérée et réduisait avec succès les niveaux de protéine tau chez les primates non humains, une étape clé dans le développement de traitements pour cette maladie neurodégénérative.
« Alors que l'“Année de Tau” pour la maladie d'Alzheimer continue de se dérouler, Voyager attend avec impatience les données de tiers à la mi-2026 qui pourraient confirmer que l'inhibition de tau est la prochaine approche critique pour traiter la maladie d'Alzheimer », a déclaré Alfred W. Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., directeur général de Voyager. « Ensuite, au second semestre de l'année, nous prévoyons le premier dosage chez l'homme de notre thérapie génique de silençage de tau, VY1706. »
La société a confirmé qu'elle était en bonne voie pour soumettre une demande de nouveau médicament expérimental (IND) à la FDA au deuxième trimestre 2026, les essais cliniques pour VY1706 devant commencer au second semestre de l'année. La thérapie est issue de la plateforme de découverte de capsides AAV TRACER de Voyager, conçue pour permettre une forte pénétration cérébrale des médicaments génétiques après une administration intraveineuse.
Les données précliniques positives réduisent considérablement les risques du programme VY1706 et renforcent la position de Voyager dans le domaine compétitif de la recherche sur Alzheimer. Pour les investisseurs, l'annonce fournit un calendrier clinique clair pour un actif de premier plan, soutenu par une base financière solide. La société a terminé le premier trimestre 2026 avec 172 millions de dollars de liquidités, ce qui, selon ses prévisions, assurera une autonomie financière jusqu'en 2028, finançant les opérations à travers de multiples jalons cliniques potentiels.
Les progrès de Voyager interviennent alors que plusieurs entreprises sont en course pour développer des traitements efficaces ciblant la protéine tau, qui forme des enchevêtrements toxiques dans le cerveau des patients atteints d'Alzheimer. Alors que la première vague de médicaments contre Alzheimer, comme ceux d'Eisai et d'Eli Lilly, s'est concentrée sur les plaques amyloïdes, de nombreux chercheurs pensent que le ciblage de tau est la prochaine étape cruciale. L'approche de thérapie génique de Voyager, qui vise à stopper la production de la protéine tau, représente une modalité différente des traitements à base d'anticorps actuellement en développement par des concurrents comme Johnson & Johnson et Biogen. Les prochaines données de tiers sur d'autres agents ciblant tau à la mi-2026, mentionnées par le Dr Sandrock, seront un baromètre clé pour l'ensemble du secteur.
Tout en faisant progresser son programme Alzheimer, Voyager gère également ses finances et fait progresser un pipeline plus large. La société a publié une perte nette de 27,9 millions de dollars, soit 0,47 dollar par action, pour le premier trimestre 2026, une perte moins importante que les 31,0 millions de dollars enregistrés pour la même période en 2025. Les revenus de collaboration se sont élevés à 2,6 millions de dollars. Au-delà de la maladie d'Alzheimer, le pipeline de Voyager comprend des programmes pour l'ataxie de Friedreich, la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dont beaucoup s'appuient sur sa plateforme TRACER et sont développés en partenariat avec de grandes sociétés pharmaceutiques, notamment Novartis et Neurocrine Biosciences.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.