Points clés :
Le président Donald Trump a signé un décret le 18 avril ordonnant à la FDA d'accélérer les médicaments psychédéliques pour les maladies mentales, un revirement politique qui a fait bondir l'action de Compass Pathways de près de 30%.
Le président Donald Trump a signé un décret le 18 avril ordonnant à la FDA d'accélérer les médicaments psychédéliques pour les maladies mentales, débloquant 50 millions de dollars de fonds fédéraux et des bons de priorité d'examen pour trois entreprises développant des thérapies à base de psilocybine et de MDMA.
« Le fondement de ce décret était la nécessité d'offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients qui en ont urgemment besoin », a déclaré Kabir Nath, directeur général de Compass Pathways, l'une des trois entreprises à avoir reçu un bon de priorité d'examen de la FDA six jours après le décret.
Le décret ordonne au commissaire de la FDA d'émettre des bons de priorité d'examen pour les médicaments psychédéliques bénéficiant de la désignation de thérapie révolutionnaire, une catégorie qui inclut le candidat à la psilocybine synthétique COMP360 de Compass pour la dépression résistante au traitement, la psilocybine de l'Usona Institute pour le trouble dépressif majeur, et la méthylone de Transcend Therapeutics pour le SSPT. Compass a rapporté un résultat positif d'essai de phase 3 pour COMP360 en février et prévoit de déposer une demande d'approbation au quatrième trimestre. La FDA a également autorisé un essai précoce pour la noribogaïne, un dérivé de l'ibogaïne, ciblant le trouble lié à la consommation d'alcool — le premier essai humain autorisé d'un tel composé aux États-Unis.
Ce changement de politique marque un net revirement par rapport à la position du premier mandat de Trump sur les substances contrôlées et intervient alors que ses taux d'approbation économique atteignent des plus bas historiques. Bien que le décret n'approuve en lui-même aucun médicament, il signale une acceptation politique plus large d'un domaine qui a lutté pendant des décennies sous la classification en Annexe I — accélérant potentiellement un marché qui pourrait servir plus d'un milliard de personnes dans le monde vivant avec des troubles de santé mentale, selon les données de l'Organisation mondiale de la santé.
Le décret mentionne spécifiquement l'ibogaïne, un composé psychoactif dérivé d'un arbuste ouest-africain que certains défenseurs croient capable de traiter la dépendance et les traumatismes crâniens. Mais contrairement à la psilocybine ou au MDMA, l'ibogaïne n'a pas fait l'objet d'essais cliniques à grande échelle aux États-Unis et a été associée à des effets secondaires cardiovasculaires potentiellement graves, selon des chercheurs.
« Les composés psychédéliques ont des profils de sécurité et des risques différents », a déclaré Brandon Weiss, chercheur au Center for Psychedelic and Consciousness Research de la Johns Hopkins University School of Medicine. « L'ibogaïne présente des risques cardiovasculaires particulièrement élevés, et ce qui doit être fait est une pondération très mesurée et méthodique de la sécurité et de l'efficacité. »
Le rejet par la FDA de la thérapie assistée par MDMA en 2024 — citant des préoccupations concernant la conception des essais et la nécessité de données supplémentaires — a montré que l'agence reste prudente malgré l'enthousiasme public croissant. Dans les essais de phase avancée parrainés par la Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies, environ 71% des participants souffrant de SSPT sévère ne répondaient plus aux critères diagnostiques après des séances de thérapie assistée par MDMA.
Même avec un soutien politique, la voie vers une adoption généralisée se heurte à des obstacles importants. Les thérapies psychédéliques nécessitent des heures de préparation, des séances de traitement supervisées de 8 à 12 heures, et une thérapie d'intégration de suivi — un modèle difficile à déployer dans l'infrastructure de soins existante. Une seule séance de psilocybine peut coûter jusqu'à 3 000 dollars, sans aucune couverture d'assurance actuellement disponible, selon un rapport du Guardian de 2025.
Le cadre réglementaire reste également complexe. Les psychédéliques sont classés comme substances contrôlées de l'Annexe I en vertu de la loi fédérale, ce qui signifie que tout médicament approuvé nécessiterait un reclassement par la Drug Enforcement Administration avant de pouvoir être prescrit. Les réglementations au niveau des États ajoutent une couche supplémentaire de complexité, et la récente démission du commissaire de la FDA, Marty Makary, suite à des informations selon lesquelles Trump envisageait de le limoger, a introduit une incertitude quant à la direction de l'agence pendant cette transition.
Kabir Nath, de Compass Pathways, a déclaré que l'entreprise adhère aux mêmes normes de la FDA appliquées à tous les médicaments et n'aurait pas entamé le processus d'approbation si les données étaient insuffisantes. « Nous sommes très heureux de constater que le fondement du décret était la nécessité d'offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients », a-t-il déclaré dans un communiqué.
La dernière fois que la FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à un médicament modifiant la conscience — le Spravato (eskétamine) de Johnson & Johnson pour la dépression résistante au traitement en 2019 — l'agence a exigé un programme strict d'évaluation des risques et de stratégie de mitigation imposant des établissements de traitement certifiés et des protocoles de surveillance des patients. Un cadre similaire pour les médicaments psychédéliques pourrait limiter la vitesse d'adoption sur le marché même après l'approbation.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
