Theriva Biologics Inc. (NYSE : TOVX) a vu ses actions progresser après avoir annoncé avoir trouvé un accord avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur la conception d'un essai pivot de phase 3 pour son principal médicament contre le cancer, le VCN-01, chez des patients atteints d'adénocarcinome ductal pancréatique métastatique (ADPM). Cet accord marque une étape cruciale dans la réduction des risques réglementaires pour une nouvelle thérapie potentielle dans un cancer notoirement difficile à traiter.
« Le premier trimestre 2026 a été marqué par des progrès réglementaires encourageants », a déclaré Steven A. Shallcross, PDG de Theriva Biologics, dans un communiqué du 5 mai. « Nous avons été heureux de recevoir le compte rendu de notre réunion de fin de phase 2 avec la FDA et de nous aligner sur les éléments majeurs de notre projet d'essai pivot de phase 3. »
La société a fait état d'une trésorerie et d'équivalents de trésorerie de 14,4 millions de dollars au 31 mars 2026, offrant un horizon financier jusqu'au premier trimestre 2027. Cette annonce intervient après que son précédent essai VIRAGE de phase 2b a atteint ses critères d'évaluation principaux, démontrant une amélioration de la survie globale (OS) et de la survie sans progression (PFS) chez les patients ayant reçu le VCN-01 avec une chimiothérapie standard, par rapport à la chimiothérapie seule.
L'accord avec la FDA ouvre une voie plus claire pour le VCN-01, un adénovirus oncolytique administré par voie systémique conçu pour se répliquer sélectivement dans les cellules tumorales. Pour les investisseurs, les retours de l'agence réduisent l'incertitude entourant l'étude de phase finale nécessaire à une éventuelle demande de licence biologique (BLA), un obstacle majeur pour toute société de biotechnologie au stade clinique. Le cancer du pancréas présente l'un des taux de survie les plus bas de tous les cancers, avec seulement 13 % de patients survivant après cinq ans, créant un besoin médical non satisfait élevé pour de nouveaux traitements.
Une conception d'essai basée sur le succès de la phase 2b
La conception du futur essai de phase 3 intégrera des « macrocycles » répétés de dosage de VCN-01 parallèlement à la chimiothérapie standard. Cette approche repose sur les conclusions de l'étude VIRAGE, qui a observé des améliorations plus importantes de l'OS et de la PFS chez les patients ayant reçu deux doses de VCN-01.
Le VCN-01 est un adénovirus oncolytique conçu pour briser la barrière stromale dense des tumeurs, un mécanisme de défense clé du cancer du pancréas, tout en favorisant une réponse immunitaire anti-tumorale. Pour affiner la nouvelle stratégie de dosage, Theriva prévoit de lancer une petite étude de faisabilité du dosage sur un seul site en Espagne au cours du second semestre 2026.
Position financière et portefeuille élargi
Le solde de trésorerie de 14,4 millions de dollars rapporté par Theriva est essentiel à sa capacité à mener les essais à venir. La perte nette du premier trimestre de la société s'est élevée à 2,0 millions de dollars, les dépenses de recherche et développement ayant chuté de 88 % à 355 000 dollars suite à l'achèvement de l'essai VIRAGE.
Au-delà du cancer du pancréas, Theriva développe également le VCN-01 pour le rétinoblastome, un cancer de l'œil rare chez l'enfant. La société a mis le médicament à disposition dans le cadre d'un programme d'usage compassionnel et a traité deux patients. Elle conçoit actuellement un essai potentiel de phase 2/3 pour cette indication, diversifiant davantage son portefeuille clinique.
Le paysage du traitement du cancer du pancréas s'anime
Les progrès de Theriva surviennent alors qu'un regain d'espoir souffle sur le domaine du cancer du pancréas. Il y a quelques semaines à peine, la FDA a accordé un accès élargi au daraxonrasib, un médicament expérimental de Revolution Medicines ciblant les mutations KRAS, présentes dans plus de 90 % des cancers du pancréas. Dans un essai pivot, le daraxonrasib a presque doublé la survie globale médiane pour atteindre 13,2 mois.
Bien que le VCN-01 utilise un mécanisme différent, ces progrès parallèles soulignent un potentiel « changement de paradigme » dans le traitement de la maladie, comme l'a décrit le Dr Suneel Kamath de la Cleveland Clinic à Healio. Le succès des agents ciblés comme le daraxonrasib et des approches novatrices comme l'adénovirus oncolytique de Theriva suggère qu'après des décennies de progrès limités, une nouvelle ère de thérapies plus efficaces pourrait enfin s'ouvrir pour les patients.
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