Serapha Bio a été lancée mardi via une fusion inversée avec Boundless Bio, soutenue par un financement de 230 millions de dollars pour faire progresser SERP-01, une thérapie d'édition de bases in vivo contre le déficit en Alpha-1 Antitrypsine, qui a montré des données de validation de concept restaurant l'AAT sérique à des niveaux normaux.
Serapha Bio, une société de biotechnologie en phase clinique développant une thérapie d'édition de bases in vivo pour le déficit en Alpha-1 Antitrypsine (AATD), a été lancée mardi via une fusion inversée avec Boundless Bio Inc. (Nasdaq : BOLD), soutenue par 230 millions de dollars de financement privé simultané, ont annoncé les sociétés.
L'entité combinée opérera sous le nom de Serapha Bio et sera cotée au Nasdaq sous le ticker « AATD », avec pour objectif de faire progresser SERP-01, un traitement unique conçu pour corriger la mutation E342K du gène SERPINA1 — la cause génétique la plus fréquente de l'AATD sévère. Cette mutation, connue sous le nom de PiZZ, amène le foie à produire la protéine Z-AAT mal repliée au lieu de la protéine M-AAT fonctionnelle, entraînant une accumulation toxique dans le foie et laissant les poumons vulnérables à l'emphysème progressif.
« SERP-01 présente un profil clinique hautement différencié, et, avec ce financement et cet accord de fusion, Serapha est bien positionnée pour apporter des bénéfices significatifs aux quelque 100 000 Américains qui souffrent des effets potentiellement mortels de l'AATD sévère », a déclaré Rajeev Shah, associé gérant chez RA Capital Management.
Le financement a été co-dirigé par RTW Investments et RA Capital Management, avec la participation de Janus Henderson Investors, Decheng Capital, Vivo Capital, Casdin Capital, LifeSci Venture Partners, Logos Capital, Balyasny Asset Management et Eventide Asset Management. Sur le montant total, 138 millions de dollars ont déjà été versés dans le cadre d'un tour de table de série A, les 92 millions de dollars restants devant être finalisés simultanément à la fusion, sous réserve des conditions habituelles.
Comment fonctionne la thérapie d'édition de bases
SERP-01 est une thérapie d'édition de bases in vivo expérimentale conçue pour corriger la mutation ponctuelle du gène SERPINA1 à sa source. Contrairement à la thérapie d'augmentation — le traitement standard actuel qui nécessite des perfusions intraveineuses hebdomadaires de protéine AAT et ne traite pas la pathologie hépatique — SERP-01 vise à restaurer la capacité du foie à produire de la protéine M-AAT fonctionnelle tout en réduisant l'accumulation toxique de Z-AAT en une seule administration.
Serapha a obtenu une licence pour ce programme auprès de YolTech Therapeutics en juin 2026 en échange d'un paiement initial en espèces et d'une participation minoritaire au capital. YolTech, qui a développé cette thérapie sous le nom de YOLT-202 pour la Grande Chine, est éligible à des jalons réglementaires et commerciaux totalisant plus de 2 milliards de dollars, ainsi qu'à des redevances échelonnées sur les ventes nettes. La biotech chinoise recrute des patients atteints d'AATD dans le cadre d'un essai initié par un investigateur à l'hôpital Renji de Shanghai et conserve les droits de développement et de commercialisation pour la Grande Chine.
Les données de validation de concept pour SERP-01 ont démontré une restauration de l'AAT sérique à des niveaux normaux, selon la société. L'AATD touche jusqu'à 100 000 personnes aux États-Unis avec le génotype PiZZ sévère, et les options thérapeutiques actuelles se limitent aux soins de soutien, à la transplantation hépatique pour les maladies en phase terminale et à la thérapie d'augmentation hebdomadaire qui ne traite pas les lésions hépatiques sous-jacentes.
Structure de l'accord et trésorerie
Selon les termes de l'accord de fusion, les actionnaires de Boundless Bio avant la fusion devraient détenir environ 3,7 % de la société combinée, tandis que les actionnaires de Serapha avant la fusion — y compris les investisseurs des financements précédant la clôture — en détiendront environ 96,3 %. Boundless Bio prévoit de verser un dividende en espèces d'environ 44 à 48 millions de dollars à ses actionnaires d'avant fusion avant la clôture.
La trésorerie de la société combinée devrait financer les opérations jusqu'au second semestre 2029, offrant une visibilité jusqu'à l'achèvement de la phase 2 et le lancement de la phase 3 pour SERP-01. La fusion devrait être finalisée au quatrième trimestre 2026, sous réserve des approbations des actionnaires, de l'approbation de la cotation au Nasdaq, de l'entrée en vigueur de la déclaration d'enregistrement auprès de la SEC et d'autres conditions habituelles.
Boundless Bio, fondée en 2019, développait des thérapies ciblant l'ADN extrachromosomique dans le cancer, mais a interrompu son programme principal BBI-940 après que les premiers résultats cliniques n'ont pas justifié la poursuite des travaux. « Nous pensons que cette transaction représente une excellente opportunité de créer une valeur significative pour nos parties prenantes, tout en offrant à Serapha une plateforme de marché public pour faire progresser des thérapies innovantes destinées aux personnes atteintes de maladies rares », a déclaré Zachary Hornby, président et directeur général de Boundless Bio.
« Cette transaction offre à Serapha la plateforme de marché public et les capitaux nécessaires pour faire progresser SERP-01 dans le cadre d'un programme clinique américain avec détermination », a déclaré Roderick Wong, MD, associé gérant et directeur des investissements chez RTW Investments. « Les premières données cliniques générées avec SERP-01 nous confortent dans l'idée qu'il s'agit d'une thérapie d'édition de bases potentiellement de premier ordre, capable de restaurer l'AAT à des niveaux physiologiques. »
Lucid Capital Markets a agi en tant que conseiller financier exclusif de Boundless Bio, avec Latham & Watkins LLP comme conseil juridique. Wedbush Securities Inc. a agi en tant que conseiller financier exclusif de Serapha, avec Gibson, Dunn & Crutcher LLP et Goodwin Procter LLP comme conseils juridiques.
Pour les investisseurs, l'accord crée une biotech publique bien capitalisée avec une feuille de route claire vers les données cliniques. Le financement de 230 millions de dollars — l'un des plus importants placements privés dans le domaine de l'édition génomique cette année — confère à Serapha les ressources nécessaires pour générer des données de validation de concept chez des patients américains. L'accent mis par la société sur une cible génétique unique et bien validée, avec une population adressable importante, réduit une partie du risque binaire typique des biotechs en phase précoce, bien que les données cliniques du programme américain détermineront si SERP-01 peut reproduire les résultats précliniques dans une population de patients plus large.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
