Points clés :
Scholar Rock (NASDAQ : SRRK) a annoncé que sa nouvelle demande de licence de produit biologique pour l'apitegromab a été acceptée pour examen par la Food and Drug Administration des États-Unis, avec une date de décision cible fixée au 30 septembre 2026.
« Nous sommes plus prêts que jamais à inaugurer la prochaine phase d'innovation pour la communauté SMA », a déclaré David Hallal, PDG de Scholar Rock, lors de la conférence téléphonique sur les résultats du premier trimestre de la société.
La mise à jour clé de cette nouvelle soumission est l'inclusion d'un deuxième site de fabrication basé aux États-Unis, parallèlement au site initial de Catalent dans l'Indiana. Une demande précédente avait été rejetée l'année dernière uniquement en raison de problèmes d'inspection à l'usine Catalent. La société a terminé le premier trimestre avec 480 millions de dollars de trésorerie et équivalents, renforcés par un tirage de dette de 100 millions de dollars et 98 millions de dollars de produits provenant de son programme de vente sur le marché (ATM).
Une approbation ferait de l'apitegromab la première thérapie ciblant les muscles pour l'amyotrophie spinale (SMA), un marché comptant environ 35 000 patients dans le monde ayant reçu au moins une thérapie ciblant la protéine SMN existante. La société sollicite également une approbation européenne et attend un avis réglementaire d'ici la mi-2026.
L'acceptation par la FDA de la BLA avec deux sites de fabrication indépendants est un événement de dérisquage significatif pour Scholar Rock. Le rejet initial en septembre 2025 n'était pas lié à l'efficacité ou à l'innocuité du médicament, mais à une « inspection générale de routine du site » de l'installation tierce.
« Cette approche souligne la compréhension commune entre la FDA et Scholar Rock du besoin non satisfait au sein de la communauté SMA et l'urgence partagée d'apporter l'apitegromab aux enfants et aux adultes aux États-Unis le plus rapidement possible », a déclaré Hallal.
La FDA a déjà terminé une réinspection inopinée de l'usine Catalent Indiana et devrait la classer d'ici 90 jours. Parallèlement, Scholar Rock s'attend à disposer d'un approvisionnement commercial suffisant provenant du deuxième site au cours du troisième trimestre, bien avant la date PDUFA de septembre.
Le chemin réglementaire étant clarifié, Scholar Rock prépare un lancement commercial immédiat aux États-Unis dès l'approbation. Le directeur commercial, Robert Keith Woods, a noté que près de 95 % des patients atteints de SMA continuent de souffrir d'atrophie musculaire malgré les traitements existants ciblant la protéine SMN. L'apitegromab agit en inhibant la myostatine, une protéine qui limite la croissance musculaire, et est destiné à être utilisé en complément de ces traitements.
La société fait également progresser son pipeline, avec une étude de phase 2 sur l'apitegromab chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints de SMA, et une étude de phase 2 prévue chez les patients atteints de dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD).
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
