Points clés à retenir :
La FDA a accordé une approbation accélérée à Tzield de Sanofi pour les enfants âgés de 8 à 17 ans atteints d'un diabète de type 1 de stade 3 nouvellement diagnostiqué, le premier traitement modificateur de la maladie pour ce groupe.
« Nous disposons désormais d'une thérapie innovante qui cible la nature auto-immune et progressive du diabète de type 1 de stade 3 », a déclaré Aaron J. Kowalski, directeur général de Breakthrough T1D, dans un communiqué.
La décision, annoncée le 12 juin, a été soutenue par l'essai clinique de phase 3 PROTECT, qui a randomisé 328 enfants et adolescents selon un ratio 2:1 entre Tzield et le placebo. Les patients ont reçu deux cures de 12 perfusions à six mois d'intervalle. Tzield a ralenti le déclin de l'aire sous la courbe moyenne du peptide C de 0,13 pmol/mL par rapport au placebo, mesuré lors d'un test de tolérance au repas mixte de quatre heures. Les effets indésirables les plus fréquents comprenaient la lymphopénie, les vomissements, les éruptions cutanées et les céphalées, tandis que des événements graves tels que le syndrome de libération de cytokines ont été signalés.
Cette extension ouvre Tzield aux patients diagnostiqués au stade 3, lorsque les symptômes apparaissent pour la première fois — une population bien plus large que les patients de stade 2 auparavant éligibles. Environ 64 000 Américains sont diagnostiqués avec un diabète de type 1 chaque année, selon Breakthrough T1D. Sanofi a acquis le médicament dans le cadre de son rachat de Provention Bio pour 2,9 milliards de dollars en 2023.
Tzield a d'abord été approuvé en novembre 2022 pour retarder l'apparition de la maladie de stade 3 chez les patients atteints de diabète de type 1 de stade 2. La FDA a élargi cette indication en avril 2024 pour inclure les enfants dès l'âge d'un an. L'approbation accélérée de vendredi étend l'utilisation du médicament à la préservation de la production d'insuline endogène après le diagnostic.
Cette approbation intervient après un désaccord interne au sein de la FDA concernant le profil bénéfice-risque du médicament. Tracy Beth Høeg, alors directrice par intérim du Center for Drug Evaluation and Research, se serait opposée à cette extension, arguant que les bénéfices de Tzield ne l'emportaient pas sur ses risques dans cette population, selon STAT News. Sanofi avait demandé le retrait de Tzield du programme National Priority Voucher du commissaire en mai après l'implication de Høeg. Høeg a été licenciée plus tard dans le mois et a été remplacée à titre intérimaire par Michael Davis, directeur adjoint du CDER.
Sanofi doit confirmer le bénéfice clinique par le biais de l'essai de phase 3 BETA-PRESERVE, actuellement en cours de recrutement et dont les résultats sont attendus en 2028. La société n'a pas divulgué de prévisions de ventes mises à jour pour l'indication élargie.
L'extension d'indication donne à Sanofi accès à une population de patients adressables considérablement plus large, la plupart des diagnostics de diabète de type 1 étant posés au stade 3, lorsque les symptômes apparaissent. Les investisseurs surveilleront le recrutement dans l'essai confirmatoire BETA-PRESERVE et toute mise à jour de la tarification pour l'indication élargie.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
