Rezolute, Inc. (Nasdaq : RZLT) a annoncé des données élargies de phase 3 pour l'ersodetug, son médicament contre l'hyperinsulinisme congénital (HI), montrant des améliorations glycémiques cliniquement significatives de plus de 50 % pour les mesures clés, malgré l'échec de l'étude à atteindre son critère d'évaluation principal.
« Ces résultats soulignent notre confiance dans le potentiel de l'ersodetug à transformer le paysage du traitement de l'HI et renforcent notre mission de parvenir à un alignement avec la FDA sur une voie d'approbation acceptable », a déclaré le Dr Brian Roberts, médecin-chef de Rezolute.
La nouvelle analyse de l'étude sunRIZE, présentée lors de la réunion annuelle 2026 de la Pediatric Endocrine Society, a mis en évidence des améliorations significatives et constantes du contrôle glycémique basées sur la surveillance continue du glucose (CGM). Celles-ci comprenaient une réduction de plus de 50 % du pourcentage de temps quotidien moyen en hypoglycémie et une réduction de 50 % à 65 % des épisodes d'hypoglycémie hebdomadaires moyens par rapport au placebo. Les données ont également montré une augmentation de 25 % à 50 % du temps passé dans une plage de glucose normale.
Ces données positives surviennent après que l'étude n'a pas réussi à atteindre son critère d'évaluation principal, qui était basé sur l'autosurveillance de la glycémie par piqûre au doigt (SMBG). La société a attribué cet échec à une levée d'aveugle fonctionnelle du critère d'évaluation, ayant entraîné des comportements de confusion et un effet prononcé dans le groupe placebo. À la suite d'une réunion de type B, la FDA a reconnu ces défis et a demandé à la société de soumettre l'ensemble du dossier de données pour une évaluation complète afin de déterminer les prochaines étapes du programme.
L'extension en ouvert montre un bénéfice durable
À la suite de la phase contrôlée de l'étude sunRIZE, l'ensemble des 59 participants ayant terminé l'essai ont choisi de passer à une extension en ouvert (OLE) pour continuer à recevoir de l'ersodetug. Actuellement, 57 participants restent dans l'étude, ce qui représente une durée d'exposition cumulée de six à 24 mois.
Les observations préliminaires de l'OLE démontrent un bénéfice glycémique continu. Cela a permis une réduction globale significative des traitements standards de base, tels que le diazoxide et les analogues de la somatostatine, un certain nombre de patients recevant désormais l'ersodetug en monothérapie. Ce taux de rétention élevé et la capacité à réduire les autres traitements suggèrent une forte confiance des patients et des médecins dans l'efficacité et la sécurité à long terme du médicament.
Les perspectives des analystes restent positives
Malgré le revers du critère d'évaluation principal, les analystes de Wall Street restent constructifs quant aux perspectives de Rezolute. Au cours des six derniers mois, deux cabinets ont émis des recommandations d'achat sur le titre. Quatre analystes ont proposé des objectifs de cours, avec un objectif médian de 5,0 $. Les notations récentes incluent un « Achat » de BTIG le 8 janvier 2026 et un autre « Achat » de Guggenheim le 12 décembre 2025.
L'analyse élargie des données et la volonté de la FDA d'examiner l'ensemble des données offrent une voie potentielle vers l'approbation de l'ersodetug. Les investisseurs attendront désormais la réponse de la FDA après son évaluation complète des résultats de l'étude sunRIZE.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
