Points clés à retenir :
REGENXBIO Inc. a annoncé lundi que la Food and Drug Administration américaine réexaminera l'approbation de sa thérapie génique expérimentale contre le syndrome de Hunter, revenant ainsi sur un rejet formulé il y a quatre mois et ouvrant la voie à ce qui serait le premier traitement unique pour cette maladie cérébrale rare.
La FDA a confirmé qu'aucune étude supplémentaire n'est requise et examinera les données à plus long terme existantes de l'étude CAMPSIITE de manière accélérée en vue d'une approbation accélérée, a déclaré la société basée à Rockville, dans le Maryland, dans un communiqué. REGENXBIO prévoit de soumettre à nouveau la demande de licence biologique (BLA) au troisième trimestre 2026.
« Cet alignement avec la FDA représente une étape importante pour les patients et les familles touchés par la MPS II », a déclaré un porte-parole de l'entreprise. « Nous nous engageons à apporter la première thérapie génique à cette communauté le plus rapidement possible. »
NAVSUNLI, également connu sous les noms de clemidsogène lanparvovec-sngl et RGX-121, est une thérapie génique unique destinée à la mucopolysaccharidose de type II, une maladie neurodégénérative ultra-rare qui touche principalement les garçons. Cette affection, également appelée syndrome de Hunter, est causée par un déficit en enzyme iduronate-2-sulfatase, entraînant un déclin cognitif progressif et des lésions organiques. Bien qu'il existe l'Elaprase, une thérapie enzymatique de substitution de Takeda Pharmaceutical Co., celle-ci ne peut pas traverser la barrière hémato-encéphalique, laissant la forme neurologique de la maladie sans traitement efficace. L'étude CAMPSIITE a évalué la capacité de NAVSUNLI à stopper le déclin cognitif en délivrant une copie fonctionnelle du gène IDS directement dans les cellules cérébrales.
Le revirement de la FDA est le dernier d'une série de changements d'orientation apparents de la part de l'agence après que des dirigeants nommés par l'administration Trump ont démissionné ou été licenciés, selon STAT News. La semaine dernière, UniQure a annoncé avoir reçu l'autorisation de soumettre une demande pour une thérapie génique contre la maladie de Huntington que l'agence avait précédemment rejetée. Cette tendance suggère un changement de posture réglementaire en faveur des thérapies géniques pour les maladies neurologiques rares, qui ont historiquement rencontré des obstacles élevés à l'approbation.
Le portefeuille plus large de REGENXBIO comprend RGX-202 pour la dystrophie musculaire de Duchenne, actuellement en essais de phase 3, et ABBV-RGX-314 pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide, développé avec AbbVie Inc. Le programme pour la DMLA humide pourrait déclencher un paiement d'étape de 100 millions de dollars d'ici le quatrième trimestre 2026, selon Seeking Alpha. La plateforme NAV AAV de la société, qui délivre des gènes thérapeutiques à l'aide de vecteurs viraux adéno-associés, soutient ces trois programmes et représente la technologie centrale qui sous-tend la valorisation de l'entreprise.
Les actions de REGENXBIO ont augmenté suite à cette nouvelle, selon MarketWatch, prolongeant les gains enregistrés après les premières informations sur le revirement de la FDA. Le titre avait chuté après le rejet initial il y a quatre mois, ce qui avait jeté un doute sur la stratégie de thérapie génique de l'entreprise et sa capacité à naviguer dans le cadre réglementaire en évolution de la FDA.
Pour les investisseurs, l'alignement avec la FDA supprime un obstacle réglementaire majeur et accélère le calendrier vers une éventuelle approbation. Si elle est approuvée, NAVSUNLI répondrait à un marché sans alternative de thérapie génique approuvée, représentant une opportunité commerciale substantielle. REGENXBIO se négocie à une valorisation qui reflète le risque binaire de son pipeline ; une approbation réussie pourrait entraîner une revalorisation significative de l'action, tandis qu'un second rejet soulèverait des questions sur la viabilité de la plateforme de thérapie génique de l'entreprise.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
