Points clés à retenir :
Jaypirca (pirtobrutinib) d'Eli Lilly & Co. a reçu un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments pour les adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) à tous les stades thérapeutiques, indépendamment d'un traitement antérieur par inhibiteur de BTK.
« La forte efficacité et la tolérabilité démontrées dans ces essais soulignent la valeur clinique que le pirtobrutinib peut offrir aux patients », a déclaré Paolo Ghia, professeur d'oncologie médicale à l'Università Vita-Salute San Raffaele de Milan.
L'avis repose sur les données de deux essais de phase 3. L'essai BRUIN CLL-313 a recruté 282 patients naïfs de traitement randomisés pour recevoir 200 milligrammes de pirtobrutinib une fois par jour ou une chimio-immunothérapie. L'essai BRUIN CLL-314 a recruté 662 patients randomisés pour recevoir du pirtobrutinib ou 420 milligrammes d'ibrutinib une fois par jour, ce qui en fait le premier essai de phase 3 sur la LLC à comparer un inhibiteur non covalent de BTK à un inhibiteur covalent chez des patients naïfs de traitement. Les résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology en décembre 2025 et publiés dans le Journal of Clinical Oncology.
La demande est désormais soumise à la Commission européenne pour décision finale, attendue sous un à deux mois. En cas d'approbation, l'indication couvrirait les patients nouvellement diagnostiqués et ceux ayant déjà reçu un traitement, y compris les inhibiteurs de BTK antérieurs. Lilly a également soumis les données à la Food and Drug Administration américaine, avec une décision attendue au second semestre 2026.
Jaypirca est un inhibiteur non covalent de BTK qui est 300 fois plus sélectif pour BTK par rapport à 98 % des autres kinases testées dans des études précliniques. Il est déjà approuvé aux États-Unis pour les adultes atteints de LLC ou de lymphome lymphocytique à petites cellules en rechute ou réfractaire après un traitement antérieur par inhibiteur covalent de BTK, et pour le lymphome à cellules du manteau en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement systémique.
La leucémie lymphoïde chronique est l'une des leucémies les plus courantes chez l'adulte, avec environ 100 000 nouveaux cas chaque année dans le monde et une incidence d'environ 4,92 cas pour 100 000 personnes par an en Europe.
L'avis favorable du CHMP élargit le marché potentiel de Jaypirca dans l'Union européenne pour inclure les patients atteints de LLC en première ligne, une population qui n'était auparavant pas éligible au médicament dans la région. Les investisseurs surveilleront la décision finale de la Commission européenne dans les semaines à venir et la décision de la FDA plus tard cette année, qui pourraient ensemble établir le pirtobrutinib comme une option de soins standard à tous les stades thérapeutiques de la LLC.
Cet article est fourni à titre d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
