InSilico Medicine, la première entreprise à avoir amené un médicament conçu par IA générative en essais cliniques, parie que les traitements de longévité la propulseront au sommet de l'industrie pharmaceutique chinoise.
InSilico Medicine, la biopharma basée à Hong Kong qui a ouvert la voie à l'utilisation de l'intelligence artificielle générative pour la découverte de médicaments, a fixé pour objectif de devenir le numéro 1 de l'industrie pharmaceutique chinoise en développant ce que son fondateur appelle un « médicament divin » — un traitement ciblant la biologie du vieillissement lui-même.
L'entreprise, qui est entrée dans l'histoire en 2021 lorsque son médicament antifibrotique conçu par IA, l'INS018_055, est devenu le premier candidat issu de l'IA générative à entrer en essais humains, s'oriente désormais vers la longévité et les maladies liées à l'âge comme prochain moteur de croissance, selon des sources proches du dossier. Cette ambition reflète une évolution plus large de la biotechnologie chinoise, où les entreprises délaissent les médicaments « me-too » et les stratégies de suivi rapide pour se tourner vers une science de premier plan.
« Nous voulons être le leader incontesté en Chine, et la seule façon d'y parvenir est de s'attaquer au plus grand besoin non satisfait : le vieillissement », a déclaré Alex Zhavoronkov, fondateur et directeur général d'InSilico Medicine, lors d'un entretien récent. « Un médicament qui modifie le processus de vieillissement serait le plus gros blockbuster de l'histoire. »
Le pipeline d'InSilico compte plus de 30 programmes couvrant la fibrose, l'oncologie, l'immunologie et les maladies liées à l'âge. Son candidat principal, l'INS018_055, une petite molécule antifibrotique ciblant la fibrose pulmonaire idiopathique, a terminé les essais de phase 1 en Chine et en Australie avec un profil de sécurité favorable, et l'entreprise se prépare pour les études de phase 2. Le médicament a été entièrement conçu par la plateforme d'IA propriétaire d'InSilico, Chemistry42, qui génère de nouvelles structures moléculaires et prédit leurs propriétés pharmacologiques.
La stratégie de longévité de l'entreprise se concentre sur la découverte de composés ciblant les mécanismes fondamentaux du vieillissement — notamment la sénescence cellulaire, le dysfonctionnement mitochondrial et la reprogrammation épigénétique — plutôt que de traiter les maladies liées à l'âge de manière isolée. InSilico a identifié plusieurs candidats précliniques ciblant ces voies et prévoit de désigner un candidat au développement pour son programme phare de longévité dans les 12 prochains mois, a indiqué l'entreprise.
L'avantage de l'IA et la concurrence
La plateforme d'IA d'InSilico lui confère un avantage structurel en termes de coûts par rapport à la découverte traditionnelle de médicaments. L'entreprise estime que son système d'IA de bout en bout peut réduire le temps nécessaire entre l'identification de la cible et la nomination d'un candidat préclinique à seulement 12 mois, contre une moyenne sectorielle de quatre à six ans. La plateforme intègre la chimie générative, la prédiction biologique et la simulation d'essais cliniques en un seul flux de travail.
Cette approche a attiré des partenariats significatifs. En janvier, InSilico a conclu un accord avec Fosun Pharma pour co-développer un inhibiteur de NLRP3 pénétrant dans le cerveau pour les maladies neurodégénératives, Fosun versant un montant initial non divulgué et s'engageant à verser des jalons. Le partenariat donne à InSilico un accès à l'infrastructure de développement clinique et de commercialisation de Fosun en Chine, tandis que Fosun acquiert une participation dans le pipeline piloté par l'IA d'InSilico.
InSilico fait également face à la concurrence d'un nombre croissant de biotechs nativement axées sur l'IA. Recursion Pharmaceuticals, désormais intégrée à l'entité combinée Recursion-Exscientia, a avancé des candidats découverts par IA dans des essais cliniques pour l'oncologie et les maladies rares. Isomorphic Labs, la société de découverte de médicaments par IA soutenue par Alphabet et dirigée par Demis Hassabis de DeepMind, applique la technologie dérivée d'AlphaFold à la conception de médicaments. En Chine, XtalPi et DeepOrigin construisent également des plateformes concurrentes de découverte de médicaments par IA.
Le pari sur la longévité et la voie à suivre
Le marché de la longévité représente un changement de paradigme potentiel en médecine, mais il reste scientifiquement controversé. Aucun médicament n'a jamais été approuvé par un grand régulateur pour l'indication du « vieillissement » en tant que tel, et la Food and Drug Administration américaine ne reconnaît pas le vieillissement comme une affection traitable. Les entreprises qui poursuivent des thérapies de longévité ciblent généralement des maladies spécifiques liées à l'âge — comme Alzheimer, la sarcopénie ou les maladies cardiovasculaires — tout en collectant des biomarqueurs du vieillissement comme critères secondaires.
L'approche d'InSilico consiste à développer des médicaments qui traitent à la fois des maladies spécifiques et la biologie sous-jacente du vieillissement simultanément. Ses candidats précliniques en longévité ciblent des voies telles que la signalisation mTOR, le métabolisme du NAD+ et l'élimination sénolytique des cellules âgées — des mécanismes qui ont montré des résultats prometteurs dans des modèles animaux mais n'ont pas encore démontré de bénéfice clinique clair chez l'humain.
L'entreprise dispose d'une trésorerie suffisante jusqu'en 2027, selon ses plus récentes divulgations financières, soutenue par un tour de série D de 255 millions de dollars levé en 2022 et des revenus de partenariats en cours. InSilico n'a pas divulgué de projets d'introduction en bourse, bien qu'une cotation à Hong Kong ou au Nasdaq ait été spéculée par les analystes couvrant le secteur.
Pour les investisseurs, la thèse repose sur la capacité d'InSilico à transformer sa plateforme d'IA en un médicament commercialement approuvé — ce qu'aucune biotech native de l'IA n'a encore accompli. Si l'INS018_055 réussit en phase 2, cela validerait l'approche de l'IA générative pour la découverte de médicaments et ouvrirait la voie à un pipeline évalué par les analystes à potentiellement des milliards de dollars. En cas d'échec, le récit de la longévité pourrait peiner à gagner en crédibilité sans preuve clinique tangible.
« InSilico dispose de la plateforme d'IA de bout en bout la plus avancée du secteur, mais le marché attend toujours un médicament enregistré », a déclaré Sam Goldstein, analyste biotech chez Edgen. « Un résultat positif de phase 2 pour l'INS018_055 serait le catalyseur qui ferait passer le récit de la promesse à la preuve. »
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.