Immix Biopharma Inc. (IMMX) a rapporté un taux de réponse complète de 95 % dans son essai de phase 2 pour le NXC-201, une thérapie CAR-T pour l'amylose AL récidivante/réfractaire, une maladie rare provoquant une défaillance des organes. Les résultats des 20 premiers patients de l'étude NEXICART-2 représentent une étape significative dans le traitement de cette pathologie difficile à gérer.
« En tant que thérapie de première intention potentielle dans l'amylose AL, nous pensons qu'il est possible de transformer un traitement habituel de 2 ans en un traitement unique : le NXC-201 », a déclaré Gabriel Morris, président et directeur financier d'Immix Biopharma, dans un communiqué.
Les données intérimaires ont montré que 19 des 20 patients lourdement prétraités, ayant reçu une médiane de quatre lignes de thérapie antérieures, ont obtenu une réponse complète (RC). Les quatre patients qui étaient auparavant négatifs pour la maladie résiduelle minimale (MRD), une mesure de rémission profonde, sont passés à une RC totale. Toutes les réponses complètes ont été obtenues dans l'année suivant l'administration, et aucun patient ayant obtenu une RC n'a rechuté à ce jour.
Les résultats positionnent le NXC-201 comme un traitement potentiellement transformateur pour l'amylose AL, où des chaînes légères toxiques produites par le système immunitaire endommagent le cœur, les reins et le foie. Le marché des traitements de l'amylose était évalué à 3,6 milliards de dollars en 2017 et devrait atteindre 6 milliards de dollars d'ici 2025, selon Grand View Research. Sur la base de ces résultats solides, ImmixBio prévoit de lancer un essai de phase 3 randomisé et multicentrique pour les patients nouvellement diagnostiqués et attend la prochaine mise à jour des données fin septembre 2026.
Chemin vers l'approbation
Le NXC-201 est une thérapie cellulaire CAR-T qui cible l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) pour éliminer la source des protéines toxiques. Cette approche apprend au propre système immunitaire du patient à combattre la maladie. La thérapie a déjà reçu les désignations de Thérapie Innovante, RMAT et de Médicament Orphelin de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, soulignant son potentiel à répondre à un besoin médical non satisfait important.
La société se concentre désormais sur la voie de la commercialisation. La direction a déclaré qu'elle s'attendait à présenter les données de suivi à 1 an de l'étude sur 45 patients d'ici la fin mars 2027, ce qui, selon elle, sera suffisant pour soutenir le dépôt d'une demande de licence de produits biologiques (BLA) auprès de la FDA. Les objectifs de cours des analystes pour IMMX ont une médiane de 20 dollars, reflétant l'optimisme quant aux perspectives du médicament.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
