Points clés :
Galectin Therapeutics a obtenu l'accord de la FDA sur le design d'un essai de Phase 3 pour le belapectin dans la cirrhose liée au MASH, dégageant une voie réglementaire vers une autorisation complète dans une population ne disposant d'aucun traitement approuvé.
Galectin Therapeutics Inc. est parvenue à un alignement avec la Food and Drug Administration américaine sur un programme de Phase 3 pour le belapectin chez les patients atteints de cirrhose liée au MASH et d'hypertension portale, une population confrontée au risque le plus élevé d'événements de décompensation potentiellement mortels.
« L'alignement sur le design de l'étude, le critère principal et le cadre réglementaire apporte une clarté importante, alors que nous avançons le programme avec une confiance renouvelée », a déclaré Joel Lewis, directeur général de Galectin Therapeutics, dans un communiqué.
L'essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluera une dose unique de 2 mg de belapectin, un inhibiteur de la galectine-3 à base de glucides, en utilisant un critère composite hépatique comme critère principal. Ce critère inclut la prévention des varices œsophagiennes de grande taille supérieures à 5 mm, un marqueur cliniquement significatif de l'aggravation de l'hypertension portale. La FDA a accepté le processus de relecture centralisée en aveugle proposé par Galectin pour l'évaluation endoscopique, une méthodologie que la société a développée et validée dans le cadre de l'essai mondial NAVIGATE de Phase 2b/3. La société s'attend à ce que l'étude de Phase 3 soit d'une taille comparable à celle de NAVIGATE.
Contrairement aux populations atteintes de MASH à un stade précoce, éligibles à une autorisation accélérée sur la base de critères histologiques, la population atteinte de cirrhose nécessite une voie d'autorisation traditionnelle. La FDA a confirmé qu'un seul essai adéquat et bien contrôlé pourrait suffire à soutenir une autorisation de mise sur le marché, offrant à Galectin une voie définie vers une indication large. La société prévoit de soumettre le protocole final de Phase 3 au troisième trimestre 2026 et recherche activement des opportunités de partenariat stratégique.
Le belapectin cible la galectine-3, une protéine qui intervient dans les processus inflammatoires, fibrotiques et malins. Dans la cirrhose liée au MASH, le médicament vise à prévenir la progression vers une maladie hépatique décompensée — une pathologie qui exclut les patients de la plupart des autres essais cliniques. Selon la société, la FDA a reconnu le besoin médical substantiel non satisfait dans cette population lors de la réunion de Type C.
Khurram Jamil, directeur médical de Galectin, a déclaré que l'acceptation par l'agence du processus de relecture endoscopique centralisée confirme la rigueur scientifique de la méthodologie que la société a développée dans le cadre de NAVIGATE. L'évaluation standardisée et en aveugle des varices œsophagiennes est essentielle pour garantir une évaluation fiable des critères dans les études mondiales, a-t-il indiqué.
Le paysage concurrentiel pour la cirrhose liée au MASH reste clairsemé. Le Rezdiffra (resmetirom) de Madrigal Pharmaceuticals a obtenu l'autorisation de la FDA en 2024 pour le MASH non cirrhotique avec fibrose modérée à avancée, mais aucun traitement n'est approuvé spécifiquement pour les patients atteints de cirrhose et d'hypertension portale. Le belapectin de Galectin, en cas de succès, comblerait cette lacune.
Galectin a accumulé des pertes d'exploitation depuis sa création et n'a pas divulgué sa trésorerie actuelle. Son programme de développement principal porte sur la cirrhose liée au MASH, avec des programmes supplémentaires en immunothérapie combinée pour les cancers avancés de la tête et du cou. L'avancement de ces programmes dépend de la recherche d'un partenaire approprié.
L'essai NAVIGATE, qui a recruté des patients atteints de cirrhose liée au MASH et d'hypertension portale, a fourni les données d'efficacité soutenant l'approche à dose unique. La dose de 2 mg a montré une forte efficacité dans les études cliniques antérieures, a indiqué la société, constituant la base de l'essai d'enregistrement prévu.
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