La FDA approuve le Lumvoa de Viridian pour la maladie oculaire thyroïdienne dans le cadre de deux essais de phase 3

La Food and Drug Administration américaine a approuvé le Lumvoa (veligrotug-vvze) de Viridian Therapeutics Inc. pour la maladie oculaire thyroïdienne (MOT), le premier traitement autorisé pour les formes actives et chroniques de cette rare maladie auto-immune.

« Avec l'approbation du Lumvoa, nous franchissons une étape importante en offrant une option thérapeutique significative aux personnes vivant avec la maladie oculaire thyroïdienne », a déclaré Steve Mahoney, président et directeur général de Viridian. « Nos équipes commerciales et médicales se préparent à ce moment depuis longtemps. »

L'approbation s'appuie sur les essais de phase 3 THRIVE et THRIVE-2, qui ont recruté des patients atteints de MOT active et chronique, respectivement. Les deux études ont atteint leurs critères d'évaluation principaux et tous les critères secondaires à la semaine 15. Le Lumvoa a montré une réduction de la proptose dès trois semaines et est devenu le premier traitement approuvé de la MOT à démontrer un effet statistiquement significatif à la fois sur la réponse de la diplopie et sa résolution complète dans les maladies actives et chroniques. Le Lumvoa est un antagoniste complet de l'IGF-1R, le récepteur du facteur de croissance analogue à l'insuline de type 1 impliqué dans l'inflammation et le remodelage tissulaire caractéristiques de la MOT. Les patients ont reçu cinq perfusions intraveineuses de 500 milligrammes sur 12 semaines, administrées toutes les trois semaines. Les effets indésirables les plus fréquents, survenus chez 5 % ou plus des patients, comprenaient des spasmes musculaires, des céphalées, une déficience auditive, une hyperglycémie et de la fatigue. Des réactions liées à la perfusion ont été signalées chez environ 9 % des patients, et une hyperglycémie est survenue chez 12 % d'entre eux, dont la moitié souffrait de diabète préexistant ou d'une intolérance au glucose. Le Lumvoa peut également provoquer une exacerbation des maladies inflammatoires de l'intestin et une perte auditive pouvant être permanente.

Cette décision offre aux patients une nouvelle option sur un marché où le Tepezza d'Amgen Inc. était le seul traitement approuvé. La MOT touche environ 15 à 20 personnes pour 100 000 habitants par an, provoquant une inflammation et un remodelage tissulaire autour des yeux pouvant entraîner une proptose, une diplopie, des douleurs et une déficience visuelle. « La MOT peut être physiquement douloureuse et émotionnellement épuisante, et les patients vivent la maladie comme très perturbatrice pour leur vie quotidienne », a déclaré Christine Gustafson, fondatrice et directrice générale de la TED Community Organization.

Viridian prévoit de lancer le Lumvoa immédiatement et a créé ViridianCares, un programme d'aide aux patients offrant un accompagnement en matière d'assurance et une aide financière pour les patients éligibles. La société développe également l'élégrobart, un traitement sous-cutané, avec un dépôt de demande de licence biologique attendu au premier trimestre 2027. La FDA a accordé au Lumvoa la désignation de thérapie révolutionnaire et un examen prioritaire, reflétant le besoin non satisfait dans la MOT. Viridian a son siège social à Waltham, dans le Massachusetts.

Cette approbation marque le premier produit commercial de Viridian et la transition d'une biotech en phase clinique vers une société génératrice de revenus. Les investisseurs suivront de près la conférence téléphonique de la société le 29 juin pour obtenir des commentaires sur le lancement commercial initial et des mises à jour concernant le calendrier de l'élégrobart.

Cet article est fourni à titre d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.