Enliven Therapeutics Inc. (Nasdaq : ELVN) a annoncé des données positives issues d'un essai de phase 1 de son médicament contre la leucémie myéloïde chronique, l'ELVN-001, 47 % des patients d'une cohorte clé ayant obtenu une réponse moléculaire majeure.
« Ces résultats sont cohérents avec nos conclusions précédentes démontrant un profil de sécurité et de tolérabilité favorable, renforçant la conception hautement sélective de l'ELVN-001 », a déclaré Helen Collins, directrice médicale d'Enliven. « Nous pensons que ces données et le profil global de l'ELVN-001 soutiennent son potentiel à devenir le meilleur inhibiteur compétitif de l'ATP de sa catégorie pour les patients vivant avec une LMC. »
Les données de l'essai ENABLE de phase 1 ont montré une activité robuste dans une population de patients lourdement prétraités. Chez les patients ayant déjà reçu l'ITK asciminib, l'ELVN-001 a produit un taux de réponse moléculaire majeure cumulé de 52 %. Le médicament a été bien toléré parmi les 141 patients recrutés, avec moins de 10 % nécessitant des réductions de dose et seulement 6,4 % interrompant le traitement en raison d'événements indésirables sur une durée de traitement médiane de près de 32 semaines.
Les résultats sont significatifs car ils démontrent le potentiel de l'ELVN-001 chez des patients ayant épuisé les autres options. L'essai a recruté des personnes atteintes de LMC en rechute, réfractaire ou intolérante aux thérapies disponibles, 67 % d'entre elles ayant reçu trois traitements antérieurs ou plus. La société présentera des données actualisées lors du congrès 2026 de l'Association européenne d'hématologie (EHA) le 11 juin.
Des résultats prometteurs dans la LMC résistante
L'étude ENABLE a évalué l'ELVN-001, un inhibiteur de kinase à petite molécule conçu pour cibler la fusion du gène BCR::ABL1 qui favorise la LMC. L'essai comprenait des patients avec et sans la mutation T315I, qui confère une résistance à la plupart des inhibiteurs de la tyrosine kinase existants.
Le résumé, accepté pour une présentation orale lors du prochain congrès de l'EHA, détaille les résultats de plusieurs cohortes. Dans le groupe de phase 1b à dose mature de 80 mg une fois par jour, neuf des 19 patients, soit 47 %, ont atteint une réponse moléculaire majeure (RMM), une mesure clé de la rémission profonde. Les résultats ont été particulièrement probants chez les patients en échec de traitement antérieur avec le Scemblix (asciminib) de Novartis AG, où 14 des 27 patients, soit 52 %, ont obtenu une RMM.
Les données suggèrent que le mécanisme de liaison distinct de l'ELVN-001 pourrait être efficace là où d'autres ITK, y compris les inhibiteurs compétitifs de l'ATP et les inhibiteurs allostériques comme l'asciminib, ont échoué. Cette action complémentaire pourrait positionner l'ELVN-001 à travers plusieurs lignes de traitement de la LMC.
Les données positives constituent un coup de pouce pour Enliven alors qu'elle s'apprête à partager des résultats plus complets avec la communauté des investisseurs. La présentation à venir comprendra des données provenant de patients supplémentaires et un suivi de traitement plus long, offrant une image plus claire de l'efficacité et de la sécurité à long terme du médicament.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
