Points clés
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prolongé de trois mois son examen d'une nouvelle formulation du Leqembi, le traitement contre la maladie d'Alzheimer d'Eisai Co., Ltd. et Biogen Inc., après avoir demandé des informations supplémentaires sur le dossier des entreprises. La nouvelle date cible pour l'injection sous-cutanée hebdomadaire est fixée au 24 août 2026.
« À ce jour, la FDA n'a soulevé aucune inquiétude concernant la possibilité d'approuver LEQEMBI IQLIK en tant que dose initiale », ont déclaré les entreprises dans un communiqué commun, notant qu'elles pensent que l'ensemble des données étaye fortement son utilisation pour le traitement initial.
Ce retard découle de la décision de la FDA selon laquelle les informations demandées constituent un « amendement majeur » à la demande de licence biologique supplémentaire (sBLA), nécessitant plus de temps pour un examen complet. Cette demande concerne l'utilisation de la version sous-cutanée comme dose initiale. Une version de l'injection sous-cutanée destinée uniquement à l'entretien avait déjà été approuvée le 26 août 2025.
Cette prolongation repousse une option de traitement plus pratique et très attendue par les patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce. Bien que la version intraveineuse soit déjà approuvée, une injection sous-cutanée hebdomadaire offre une plus grande flexibilité et pourrait élargir l'adoption du médicament. Pour Eisai et Biogen, une approbation en temps voulu est essentielle pour maximiser les revenus de leur actif phare en neurologie.
Le Leqembi est un anticorps monoclonal dirigé contre les plaques amyloïdes-bêta dans le cerveau, une caractéristique de la maladie d'Alzheimer. Le traitement doit être instauré chez les patients présentant un trouble cognitif léger ou au stade de démence légère de la maladie.
Cependant, le traitement comporte un avertissement important (« boxed warning ») concernant les anomalies d'imagerie liées à l'amyloïde (ARIA), qui peuvent se manifester par un œdème cérébral (ARIA-E) ou une hémorragie cérébrale (ARIA-H). Ces effets secondaires sont généralement asymptomatiques mais peuvent être graves et, dans de rares cas, mortels. Lors des essais cliniques, des ARIA ont été observées chez 21 % des patients sous Leqembi, contre 9 % pour ceux sous placebo.
Le risque de développer des ARIA est notablement plus élevé pour les patients homozygotes pour l'apolipoprotéine E e4 (ApoE e4), qui représentent environ 15 % de la population des patients Alzheimer. Lors des essais, 45 % des homozygotes ApoE e4 sous Leqembi ont présenté des ARIA, contre seulement 13 % des non-porteurs. La FDA recommande de tester le statut ApoE e4 avant de commencer le traitement pour informer sur les risques.
Les réactions indésirables les plus courantes comprennent les réactions liées à la perfusion (26 % contre 7 % pour le placebo), les ARIA-H (14 % contre 8 %) et les ARIA-E (13 % contre 2 %).
Le retard de la formulation sous-cutanée pour la dose initiale ajoute un nouveau chapitre au parcours réglementaire du médicament. Les investisseurs et les patients attendront désormais la nouvelle date PDUFA du 24 août 2026, comme prochain catalyseur majeur pour la franchise Leqembi.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
