(P1) Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq : CYTK) a annoncé que son essai pivot de phase 3 pour l'aficamten dans la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM) a atteint ses deux critères d'évaluation principaux, bien que l'action de la société ait chuté de 3,1 % à la suite de cette nouvelle.
(P2) « Les patients atteints de HCM non obstructive ne disposent d'aucun traitement approuvé pour traiter l'hypercontractilité sous-jacente associée à la maladie. Nous espérons que cela changera avec ACACIA-HCM, qui est le premier essai clinique à démontrer des améliorations statistiquement significatives de la capacité d'exercice et de la charge symptomatique chez les patients atteints de HCM non obstructive », a déclaré le Dr Fady I. Malik, vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Cytokinetics.
(P3) L'étude ACACIA-HCM a montré une amélioration statistiquement significative du score résumé clinique du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-CSS) avec une différence moyenne des moindres carrés de 3,0 par rapport au placebo (p=0,021), indiquant une réduction de la charge symptomatique rapportée par les patients. L'essai a également atteint son autre critère d'évaluation principal pour la performance d'exercice maximale (pVO2), montrant une différence de 0,67 mL/kg/min par rapport au placebo (p=0,003). Les critères d'évaluation secondaires clés, notamment l'amélioration de la classe fonctionnelle NYHA et la réduction du biomarqueur NT-proBNP, ont également été atteints avec une signification statistique élevée (p < 0,001).
(P4) Ces données positives positionnent l'aficamten comme une thérapie potentielle de premier ordre (first-in-class) pour la nHCM, une pathologie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé ciblant la cause sous-jacente. Cependant, la réaction du marché a été tempérée par les données de sécurité, qui ont montré que 10 % des participants prenant de l'aficamten ont subi une baisse de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) en dessous de 50 %, contre seulement 1 % sous placebo.
L'essai ACACIA-HCM était une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, à laquelle ont participé 516 personnes. Les patients ont été traités par aficamten ou placebo pendant 72 semaines maximum. La société a indiqué qu'aucun nouveau signal de sécurité n'avait été identifié au cours de l'essai. Cependant, deux participants sous aficamten ont présenté un événement indésirable grave d'insuffisance cardiaque associé à une chute de la FEVG en dessous de 50 %, et le traitement a été interrompu chez 3 % des patients sous traitement en raison d'une chute de la FEVG en dessous de 40 %.
L'aficamten, commercialisé sous le nom de MYQORZO® pour une autre pathologie, la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (oHCM), est un inhibiteur de la myosine cardiaque conçu pour réduire l'hypercontractilité du muscle cardiaque.
Les résultats ouvrent une voie claire pour des discussions réglementaires, avec le potentiel d'élargir l'indication de l'aficamten à une population de patients plus large. Cytokinetics prévoit de présenter les résultats complets d'ACACIA-HCM lors d'une prochaine réunion médicale et d'en discuter avec la Food and Drug Administration des États-Unis.
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