La Chine approuve la première CAR-T pour tumeurs solides, 9 ans après les cancers du sang

Le régulateur pharmaceutique chinois a approuvé le Satri-cel (CT041), la première thérapie par cellules CAR-T au monde pour les tumeurs solides, élargissant ainsi la thérapie cellulaire au-delà des cancers du sang pour lesquels elle est disponible depuis 2017.

« Le Satri-cel ouvre une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de tumeurs solides qui disposaient de choix limités après l'échec des traitements standard », a déclaré un représentant du Jiahui International Cancer Center, qui proposera cette thérapie aux patients du monde entier.

La thérapie, développée par CARsgen Therapeutics (2171.HK), cible la Claudine18.2, une protéine exprimée dans les cancers gastriques, pancréatiques et autres cancers gastro-intestinaux. Le pipeline de CARsgen comprend plusieurs candidats ciblant des antigènes de tumeurs solides, Satri-cel étant le premier à obtenir une approbation réglementaire.

Cette approbation établit un précédent réglementaire qui pourrait accélérer des programmes similaires chez les grands laboratoires pharmaceutiques poursuivant des thérapies CAR-T pour tumeurs solides. La population de patients atteints de tumeurs solides est plusieurs fois plus importante que celle des cancers du sang, représentant une expansion potentielle du marché de plusieurs milliards de dollars pour la thérapie cellulaire.

En quoi le Satri-cel diffère des thérapies CAR-T existantes

Les six thérapies CAR-T approuvées dans le monde ciblent toutes les cancers du sang tels que le lymphome, la leucémie et le myélome multiple. Le Satri-cel est le premier à cibler un antigène de tumeur solide, surmontant des défis incluant le microenvironnement tumoral qui a historiquement limité l'efficacité des CAR-T dans les tumeurs solides. Le CT041 de CARsgen a été étudié dans le cadre de multiples essais cliniques, avec des données présentées lors de conférences en oncologie montrant des réponses chez des patients atteints de cancer gastrique ayant échoué aux lignes de traitement antérieures.

Le mécanisme d'action est similaire à celui des CAR-T pour cancers du sang : les lymphocytes T d'un patient sont extraits, génétiquement modifiés pour reconnaître les cellules cancéreuses, puis réinjectés. Mais les tumeurs solides présentent des barrières supplémentaires — une matrice extracellulaire dense, des cellules immunosuppressives et une pénétration tumorale limitée — qui les ont rendues résistantes aux premières approches CAR-T. Le ciblage de la Claudine18.2 par le Satri-cel, une protéine fortement exprimée dans certains cancers gastro-intestinaux mais largement absente des tissus sains, aide à surmonter certains de ces défis.

Paysage concurrentiel

CARsgen n'est pas seul dans la quête de la CAR-T pour tumeurs solides. Bristol Myers Squibb et Johnson & Johnson, qui commercialisent déjà des thérapies CAR-T pour cancers du sang, disposent de programmes en phase précoce ciblant les tumeurs solides. Arcellx, une biotech privée, développe une plateforme CAR-T de nouvelle génération destinée aux tumeurs solides. Moderna est également entré dans cet espace, avec une approche CAR-T in vivo qui utilise l'ARNm pour programmer les cellules immunitaires à l'intérieur du corps plutôt que de les extraire et de les modifier à l'extérieur.

Le secteur biotechnologique chinois est devenu un acteur majeur de la thérapie cellulaire, avec de nombreuses entreprises développant des candidats CAR-T pour les cancers du sang et les tumeurs solides. La NMPA chinoise s'est montrée plus disposée que la FDA ou l'EMA à approuver des thérapies cellulaires de première classe, ayant déjà approuvé le premier anticorps anti-PD-1 d'un développeur national.

Implications pour le marché

Le marché mondial des CAR-T a connu une croissance rapide depuis la première approbation en 2017, avec des thérapies de Novartis, Gilead Sciences, Bristol Myers Squibb et Johnson & Johnson générant des milliards de dollars de ventes annuelles combinées. Les tumeurs solides représentent la prochaine frontière de croissance, et cette approbation pourrait stimuler l'augmentation des investissements et de la concurrence dans ce secteur.

CARsgen, avec des réserves de trésorerie rapportées dans son dernier dépôt financier, est bien positionné pour développer la fabrication à grande échelle et poursuivre des indications supplémentaires pour le Satri-cel. La société pourrait également chercher à obtenir une approbation sur d'autres marchés, bien que les voies réglementaires en dehors de la Chine restent incertaines.

Cet article est fourni à titre d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.