Key Takeaways:
Le médicament expérimental de BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) pour une maladie osseuse génétique rare n'a pas réussi à démontrer un bénéfice clinique lors d'un essai pivot, jetant un doute sur l'avenir du programme et faisant chuter ses actions de 2,7 %. Bien que le BMN 401 ait atteint l'un de ses deux objectifs principaux en augmentant de manière significative un biomarqueur sanguin clé, il n'a pas amélioré la gravité du rachitisme chez les enfants souffrant d'un déficit en ENPP1.
« Nous sommes déçus que les augmentations significatives de PPi plasmatique observées avec le BMN 401 ne se soient pas traduites par des améliorations cliniques significatives pour les enfants atteints de déficit en ENPP1 », a déclaré Greg Friberg, directeur de la recherche et du développement de BioMarin, dans un communiqué. « Nous évaluons activement ces données pour déterminer les prochaines étapes appropriées. »
L'étude de phase 3 ENERGY 3, qui a recruté 27 enfants âgés de 1 à 12 ans, a montré que le traitement par BMN 401 entraînait une augmentation statistiquement significative des taux de pyrophosphate inorganique (PPi) plasmatique. Cependant, l'essai a manqué son autre critère d'évaluation co-principal, le score RGI-C (Radiographic Global Impression of Change), une mesure clé de l'amélioration du rachitisme. Aucune tendance positive n'a été observée dans les objectifs secondaires tels que le score de gravité du rachitisme ou la croissance.
Cet échec est un revers pour le pipeline de maladies rares de BioMarin, un axe majeur pour cette entreprise de 10 milliards de dollars. Le déficit en ENPP1 est une pathologie dévastatrice avec un taux de mortalité élevé chez les nourrissons, représentant un besoin médical non satisfait important. Les investisseurs vont maintenant surveiller si BioMarin abandonne le programme BMN 401 ou tente un autre essai coûteux, alors que l'action est déjà en baisse de près de 13 % depuis le début de l'année.
Le BMN 401, une thérapie enzymatique de remplacement par voie sous-cutanée, a été conçu pour corriger la carence en enzyme ENPP1, qui entraîne de faibles taux de PPi. Cette carence provoque des dommages progressifs aux os, aux vaisseaux sanguins et aux tissus mous. Les résultats de l'essai créent une situation difficile pour BioMarin : le médicament a ciblé avec succès le biomarqueur sous-jacent qu'il était censé corriger, mais ce changement biochimique n'a eu aucun effet apparent sur les symptômes cliniques de la maladie chez les enfants.
Le déficit en ENPP1 se manifeste chez les nourrissons sous la forme d'une calcification artérielle généralisée du nourrisson (GACI) de type 1, une condition où environ la moitié des patients décèdent dans les six mois. Chez les enfants, il provoque généralement une forme de rachitisme connue sous le nom de rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif de type 2 (ARHR2), entraînant un ramollissement des os, des douleurs et des difficultés de mouvement.
BioMarin n'a pas encore divulgué ses liquidités disponibles pour le programme. La société a déclaré qu'elle présenterait les résultats détaillés de l'étude ENERGY 3 lors d'une prochaine réunion médicale. La décision de continuer ou non à investir dans le BMN 401 sera suivie de près. Bien que le marché du déficit en ENPP1 soit restreint, les médicaments réussis contre les maladies rares peuvent commander des prix élevés et devenir d'importants générateurs de revenus. Les résultats mitigés de l'essai augmentent cependant considérablement la barre pour l'approbation réglementaire et la viabilité commerciale.
La réaction du marché a été spécifique à BioMarin, le recul de 2,7 % de l'action se démarquant des mouvements plus modestes de pairs de la biotechnologie comme BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) et Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS).
Cet article est destiné à des fins d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
