Points clés :
Beam Therapeutics a obtenu l'autorisation de la Food and Drug Administration américaine pour lancer un essai de Phase I/II du BEAM-304 chez des patients atteints de phénylcétonurie, faisant ainsi progresser sa plateforme d'édition de bases ciblant le foie vers une deuxième indication clinique. Les actions de la société basée à Cambridge, dans le Massachusetts, ont augmenté de 5 % à l'annonce de cette nouvelle.
La PKU est un trouble métabolique héréditaire touchant environ un nouveau-né sur 10 000 à 15 000 aux États-Unis, causé par des mutations du gène PAH qui entraînent une accumulation toxique de phénylalanine. Le traitement standard actuel repose sur un régime strict pauvre en protéines à vie et des aliments médicaux, avec des options pharmacologiques limitées comme le Kuvan (sapropterine) de BioMarin Pharmaceutical, efficace seulement chez une partie des patients présentant une activité enzymatique résiduelle. Le BEAM-304 utilise l'édition de bases adénine pour corriger directement la mutation génétique sous-jacente dans les cellules hépatiques, offrant ainsi un traitement potentiel unique.
Ce feu vert de la FDA fait suite à la présentation par Beam de données actualisées de Phase 1/2 pour le BEAM-302 dans le déficit en alpha-1 antitrypsine lors de la Conférence internationale de l'American Thoracic Society le 18 mai. La directrice médicale Amy Simon avait alors déclaré que ces résultats soutenaient le traitement de l'AATD « à la cause profonde de la maladie » à l'aide d'une thérapie génique unique, et la société prévoit de lancer une cohorte pivot au second semestre 2026. L'investigateur de l'essai, John Hurst, a qualifié cette approche de « changement de paradigme » après que les résultats ont montré qu'une dose unique pouvait restaurer la fonction de l'AAT.
La plateforme de Beam utilise des éditeurs de bases basés sur CRISPR qui effectuent des modifications d'une seule lettre d'ADN sans créer de cassures double brin, une technologie que la société applique à plusieurs troubles hépatiques. Le programme PKU entre dans un paysage concurrentiel qui inclut des approches de thérapie génique d'autres développeurs, bien qu'aucun médicament génétique approuvé n'existe actuellement pour cette pathologie. Le marché mondial du traitement de la PKU était évalué à environ 1,2 milliard de dollars en 2025, porté principalement par les produits de gestion diététique.
Beam détenait environ 1,1 milliard de dollars en liquidités selon son dernier dépôt trimestriel, offrant une visibilité suffisante pour plusieurs lectures cliniques. La capacité de la société à faire progresser deux programmes ciblant le foie jusqu'en clinique en une seule année renforce sa position dans le domaine de la médecine génétique, où les investisseurs guettent des données de validation de concept qui pourraient confirmer l'édition de bases comme modalité thérapeutique au-delà de la drépanocytose. Intellia Therapeutics, qui développe une thérapie à base de CRISPR pour l'amylose à transthyrétine, représente un pair clé dans le domaine de l'édition génique ciblant le foie.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
