Aldeyra attend le retour de la FDA après un troisième rejet du reproxalap

Aldeyra Therapeutics attend les commentaires de la FDA sur son médicament contre la sécheresse oculaire, le reproxalap, après qu'une troisième lettre de refus complète (CRL) a remis en question la totalité des preuves.

Aldeyra Therapeutics a reçu trois lettres de refus complètes (CRL) de la FDA pour le reproxalap, son principal candidat contre la sécheresse oculaire, le dernier refus remettant en cause la capacité de la société à démontrer des preuves suffisantes pour une approbation.

« La dernière CRL n'a pas demandé de nouveaux essais. Elle a demandé de prouver la totalité des preuves », a déclaré Todd Brady, président et directeur général d'Aldeyra, lors de la conférence Jefferies Global Healthcare le 4 juin.

La FDA a identifié cinq essais dans la CRL, dont deux qu'Aldeyra reconnaît comme n'étant pas statistiquement significatifs. La société conteste l'évaluation de l'agence concernant les trois autres, citant notamment un déséquilibre des valeurs de base dans une étude. Brady a déclaré que la société est à quelques jours de recevoir les commentaires préliminaires de la FDA avant une réunion de type A, dont le compte rendu est attendu 30 jours après la réunion.

L'issue a des implications financières considérables. Aldeyra est en partenariat avec AbbVie, qui prévoit un paiement initial de 200 millions de dollars si le géant pharmaceutique opte pour le partenariat après approbation, plus des jalons supplémentaires et un partage des bénéfices à 60-40. La société a déclaré disposer d'environ 50 millions de dollars en liquidités après avoir remboursé 15 millions de dollars de dettes, ce qui lui donne une visibilité jusqu'au second semestre 2028.

Un dossier de preuves contesté

Brady a indiqué que la FDA n'avait pas demandé un autre essai dans la CRL de mars, et que la direction de la division avait informé la société que l'agence souhaitait donner à Aldeyra l'opportunité de démontrer la totalité des preuves sans mener une nouvelle étude. Si des essais supplémentaires sont finalement nécessaires, Brady a déclaré que les résultats les plus solides concernent le test de Schirmer, qui mesure la production de larmes. Ces études pourraient être courtes, de deux semaines ou à deux doses, chacune coûtant 5 millions de dollars ou moins.

Aldeyra a présenté ses données d'essais et ses critères d'évaluation principaux dans son dossier corporate, incluant à la fois le point de vue de la société et celui de la FDA sur les résultats, permettant aux investisseurs d'évaluer directement l'argumentation.

Si la FDA maintient sa position, Aldeyra envisagerait un appel formel via la procédure de demande formelle de résolution des litiges (Formal Dispute Resolution Request). Brady a précisé qu'un appel serait adressé au Bureau des nouveaux médicaments, car le bureau signataire du refus est le Bureau de la médecine de spécialité, au-dessus de la division d'ophtalmologie.

Au-delà de la sécheresse oculaire — Un pipeline plus large

Le pipeline d'Aldeyra s'étend au-delà du reproxalap. La société dispose d'un actif au stade NDA pour le lymphome oculaire — une formulation injectable de méthotrexate, qui constitue le traitement standard mais ne dispose d'aucun produit approuvé pour le lymphome de l'œil. Aldeyra avait précédemment soumis une NDA pour ce programme après les encouragements de la FDA, mais la demande a été rejetée. La société discute actuellement avec la FDA des preuves supplémentaires qui pourraient être nécessaires.

Dans la dermatite atopique, Aldeyra possède un inhibiteur oral de RASP qui a récemment terminé les essais de phase 1, les investisseurs manifestant leur intérêt compte tenu du besoin non satisfait chez les enfants et les formes légères de la maladie. La société espère également entrer en clinique l'année prochaine pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge de type sec, à condition que le programme progresse comme prévu.

Les actions d'Aldeyra, qui se négocient à une capitalisation boursière d'environ 99 millions de dollars, reflètent la nature binaire de la décision concernant le reproxalap. Un résultat positif de la FDA pourrait débloquer le partenariat avec AbbVie et un paiement initial potentiel de 200 millions de dollars — plus du double de la valeur boursière actuelle de la société. Un rejet persistant laisserait Aldeyra dépendante de son pipeline plus précoce et d'environ 50 millions de dollars en liquidités, que Brady considère comme suffisants pour poursuivre le processus réglementaire du reproxalap, potentiellement mener des essais supplémentaires sur la sécheresse oculaire, et poursuivre les discussions avec la FDA sur le lymphome oculaire. « Je ne pense pas que, du point de vue de la trésorerie ou de l'infrastructure, nous soyons menacés à court terme », a déclaré Brady.

Cet article est fourni à titre d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.