Points clés à retenir :
Abivax SA a annoncé que son médicament oral obefazimod a atteint le critère principal dans un essai de phase 3 de maintenance pour la rectocolite hémorragique modérée à sévère, 50,8 % des patients sous dose de 25 milligrammes obtenant une rémission clinique à 44 semaines, contre 10,4 % sous placebo.
« Ces résultats soulignent le potentiel exceptionnel de l'obefazimod pour redéfinir le paysage thérapeutique de la rectocolite hémorragique », a déclaré Marc de Garidel, directeur général d'Abivax, dans un communiqué.
L'essai de maintenance ABTECT a inclus 580 patients ayant répondu à une période d'induction initiale de huit semaines et les a randomisés pour recevoir 25 mg d'obefazimod, 50 mg d'obefazimod ou un placebo une fois par jour. La dose de 50 mg a produit un taux de rémission de 51,3 %, soit un écart de 40,3 points de pourcentage ajusté par rapport au placebo. Les deux doses ont également satisfait à tous les critères secondaires clés — notamment l'amélioration endoscopique, la rémission endoscopique, l'amélioration histologique-endoscopique de la muqueuse, la rémission clinique sans corticoïdes et la rémission clinique soutenue — tous avec p<0,0001. Le taux de rémission sous placebo de 10,4 % est le plus faible jamais rapporté à ce jour dans un essai de phase 3 de maintenance pour la rectocolite hémorragique utilisant un schéma de re-randomisation des répondeurs, selon la société.
L'obefazimod est un premier représentant de sa classe, un amplificateur oral de miR-124 qui exploite les mécanismes de régulation naturels de l'organisme pour stabiliser la réponse immunitaire dans les maladies inflammatoires chroniques. Le profil de sécurité était généralement favorable, sans nouveaux signaux, bien que le bras 50 mg ait enregistré trois tumeurs malignes — un cas chacun de cancer de la prostate, de cancer du sein et de dysplasie colique — ainsi que trois carcinomes cutanés non mélanocytaires. Aucun cas de fibrose cardiaque ou de pancréatite aiguë n'a été observé. Le bras 25 mg a présenté un carcinome épidermoïde et aucune autre tumeur maligne. Des événements indésirables graves liés au traitement sont survenus chez 2,6 % du groupe 25 mg, 5,6 % du groupe 50 mg et 4,2 % du groupe placebo.
Ces résultats positionnent l'obefazimod comme un concurrent potentiel des traitements établis, notamment l'Humira d'AbbVie, l'Entyvio de Takeda et le Stelara de Johnson & Johnson sur le marché des maladies inflammatoires de l'intestin, estimé à plusieurs milliards de dollars. L'analyste de Leerink, Thomas Smith, a noté que l'étude affichait les taux de rémission clinique ajustés par rapport au placebo les plus élevés jamais observés dans un essai à long terme sur la rectocolite hémorragique, selon STAT. Abivax prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament à la FDA à la fin du quatrième trimestre 2026. Les actions de la société ont chuté après la clôture des marchés suite à la divulgation des cas de tumeurs malignes dans les bras de traitement, bien que les données d'efficacité globales aient dépassé les références historiques.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
