Puntos clave:
Vertex Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de la FDA para la terapia génica CASGEVY en niños desde los 2 años con anemia falciforme o beta talasemia dependiente de transfusiones, el primer tratamiento genético autorizado para este grupo etario.
"CASGEVY es ahora la primera terapia genética aprobada indicada para niños desde los 2 años tanto para la anemia falciforme como para la beta talasemia dependiente de transfusiones", declaró Vertex en un comunicado.
La aprobación ampliada cubre a pacientes de 2 años o más con anemia falciforme que presenten crisis vaso-oclusivas recurrentes o beta talasemia dependiente de transfusiones. CASGEVY, un tratamiento único elaborado a partir de las propias células madre sanguíneas del paciente, ya estaba aprobado para pacientes de 12 años o más con cualquiera de estas afecciones.
En un ensayo en niños de 5 a menos de 12 años con anemia falciforme, todos los ocho pacientes evaluables no presentaron crisis vaso-oclusivas graves durante al menos 12 meses consecutivos dentro de los primeros 24 meses posteriores a la infusión. Entre los niños con beta talasemia, ocho de nueve pacientes evaluables lograron independencia transfusional durante 12 meses consecutivos, con una duración media de 20,1 meses.
La FDA otorgó la aprobación ampliada 53 días después de que Vertex presentara la solicitud bajo el Vale de Prioridad Nacional del Comisionado, un programa de vía rápida diseñado para acortar el tiempo de revisión de solicitudes de medicamentos. La agencia ya había aprobado CASGEVY para pacientes de 12 años o más en 2023, junto con una terapia génica de Genetix Biotherapeutics.
Otras opciones de tratamiento a largo plazo para la anemia falciforme incluyen el trasplante de médula ósea, que requiere donantes compatibles, y el fármaco de quimioterapia hidroxiurea.
La aprobación ampliada expande significativamente la población de pacientes potenciales de Vertex para CASGEVY, incorporando a niños de 2 a 11 años al grupo elegible. Los inversores estarán atentos a las proyecciones de ingresos actualizadas de Vertex en su próxima conferencia de resultados para conocer las tendencias iniciales de prescripción en el grupo de edad más joven.
Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
