Puntos clave:
United Therapeutics Corp. recibió la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para comenzar un ensayo clínico en humanos de un corazón de cerdo modificado genéticamente, un paso importante en la búsqueda de soluciones a la escasez crónica de órganos de donantes.
"Llevar un corazón de origen porcino a ensayos clínicos en humanos representa otro avance decisivo para el campo del xenotrasplante", afirmó Kristina DeSmet, Directora Senior de Desarrollo de Productos en United Therapeutics, en un comunicado. "El corazón es uno de los órganos sólidos más complejos de trasplantar, y el paso a la clínica refleja años de progreso científico coordinado".
El estudio, conocido como EXPRESS, probará el UHeart™ de la compañía en hasta dos pacientes con insuficiencia cardíaca terminal que no tengan otras opciones de tratamiento. El UHeart proviene de un cerdo con 10 ediciones genéticas diseñadas para hacer que el órgano sea más compatible con el cuerpo humano. Se agregaron seis genes humanos para facilitar la aceptación inmunológica, mientras que cuatro genes porcinos fueron inactivados para reducir el riesgo de rechazo del órgano y controlar su crecimiento. United Therapeutics presentará los datos de seguridad y eficacia del primer receptor de trasplante a la FDA antes de inscribir a un segundo.
Este marca el tercer ensayo clínico en xenotrasplantes para United Therapeutics, una corporación de beneficio público, ampliando su plataforma desde la enfermedad renal terminal hasta afecciones cardíacas potencialmente mortales. La decisión se produce cuando casi 6,7 millones de adultos en los EE. UU. padecen insuficiencia cardíaca, lo que representó el 14,6 % de todas las muertes en 2023, según los CDC. Si bien unos 8.000 estadounidenses estaban en la lista de espera para un trasplante de corazón el año pasado, solo se realizaron unos 4.000 procedimientos de este tipo.
El estudio EXPRESS está diseñado como un ensayo de Fase 1/2/3 continuo para evaluar la seguridad y eficacia del UHeart. Los criterios de valoración clave de la eficacia incluyen las tasas de supervivencia del paciente y del UHeart, la función cardíaca y la calidad de vida a las 24 semanas del trasplante. Los participantes serán monitoreados de por vida para detectar resultados que incluyan la supervivencia y posibles infecciones zoonóticas.
La autorización de la FDA reduce significativamente el riesgo del ambicioso programa de xenotrasplante de la empresa y proporciona una validación crítica de su enfoque de edición genética. Los inversores estarán atentos al inicio del estudio EXPRESS y a los datos de seguridad y eficacia del primer paciente, que serán un catalizador clave para la plataforma UHeart y el campo más amplio del xenotrasplante.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
