Puntos clave:
La FDA otorgó una aprobación acelerada a Tzield de Sanofi para niños de 8 a 17 años con diabetes tipo 1 en etapa 3 recién diagnosticada, la primera terapia modificadora de la enfermedad para este grupo.
"Ahora contamos con una terapia novedosa que ataca la naturaleza autoinmune y progresiva de la diabetes tipo 1 en etapa 3", declaró Aaron J. Kowalski, director ejecutivo de Breakthrough T1D, en un comunicado.
La decisión, anunciada el 12 de junio, fue respaldada por el ensayo PROTECT de fase 3, que asignó aleatoriamente a 328 niños y adolescentes en una proporción de 2 a 1 a Tzield o placebo. Los pacientes recibieron dos ciclos de 12 infusiones con seis meses de diferencia. Tzield ralentizó la disminución del área media bajo la curva del péptido C en 0.13 pmol/mL en comparación con el placebo, según lo medido mediante una prueba de tolerancia a comidas mixtas de cuatro horas. Los eventos adversos más comunes incluyeron linfopenia, vómitos, erupción cutánea y dolor de cabeza, mientras que se han reportado eventos graves como el síndrome de liberación de citoquinas.
La expansión abre Tzield a pacientes diagnosticados en la etapa 3, cuando los síntomas aparecen por primera vez, una población mucho más amplia que los pacientes en etapa 2 que eran elegibles anteriormente. Aproximadamente 64,000 estadounidenses son diagnosticados con diabetes tipo 1 cada año, según Breakthrough T1D. Sanofi adquirió el fármaco mediante la compra de Provention Bio por 2,900 millones de dólares en 2023.
Tzield fue aprobado por primera vez en noviembre de 2022 para retrasar la aparición de la enfermedad en etapa 3 en pacientes con diabetes tipo 1 en etapa 2. La FDA amplió esa indicación en abril de 2024 para incluir a niños desde un año de edad. La aprobación acelerada del viernes extiende el uso del fármaco para preservar la producción endógena de insulina después del diagnóstico.
La aprobación se produce tras un desacuerdo interno en la FDA sobre el perfil riesgo-beneficio del fármaco. Tracy Beth Høeg, entonces directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, se opuso supuestamente a la expansión, argumentando que los beneficios de Tzield no superaban sus riesgos en esta población, según STAT News. Sanofi había solicitado retirar Tzield del programa de Vales Prioritarios Nacionales del Comisionado en mayo tras la participación de Høeg. Høeg fue despedida ese mismo mes y ha sido reemplazada por Michael Davis, subdirector del CDER, de forma interina.
Sanofi debe confirmar el beneficio clínico mediante el ensayo BETA-PRESERVE de fase 3, que actualmente está reclutando pacientes y se espera que publique resultados en 2028. La compañía no reveló proyecciones de ventas actualizadas para la indicación ampliada.
La expansión de la indicación le da a Sanofi acceso a una población de pacientes significativamente mayor, ya que la mayoría de los diagnósticos de diabetes tipo 1 ocurren en la etapa 3, cuando surgen los síntomas. Los inversores seguirán de cerca el reclutamiento del ensayo confirmatorio BETA-PRESERVE y cualquier actualización de precios para la indicación ampliada.
Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
