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REGENXBIO Inc. informó el lunes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. reconsiderará la aprobación de su terapia génica experimental para el síndrome de Hunter, revirtiendo un rechazo de hace cuatro meses y despejando el camino hacia lo que sería el primer tratamiento único para el raro trastorno cerebral.
La FDA confirmó que no se requieren estudios adicionales y revisará los datos de mayor duración existentes del estudio CAMPSIITE de forma acelerada para una aprobación acelerada, según declaró la compañía con sede en Rockville, Maryland. REGENXBIO espera volver a presentar la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) en el tercer trimestre de 2026.
"Este acuerdo con la FDA representa un hito significativo para los pacientes y las familias afectados por el MPS II", declaró un portavoz de la compañía. "Estamos comprometidos a llevar la primera terapia génica a esta comunidad lo más rápido posible".
NAVSUNLI, también conocido como clemidsogene lanparvovec-sngl y RGX-121, es una terapia génica única para la mucopolisacaridosis tipo II, una enfermedad neurodegenerativa ultrarrara que afecta principalmente a niños. La afección, también llamada síndrome de Hunter, es causada por una deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa, lo que conduce a un deterioro cognitivo progresivo y daño orgánico. Si bien existe Elaprase, la terapia de reemplazo enzimático de Takeda Pharmaceutical Co., esta no puede cruzar la barrera hematoencefálica, dejando la forma neurológica de la enfermedad sin un tratamiento eficaz. El estudio CAMPSIITE evaluó la capacidad de NAVSUNLI para detener el deterioro cognitivo mediante la entrega de una copia funcional del gen IDS directamente a las células cerebrales.
La reversión de la FDA es la más reciente de una serie de giros aparentes por parte de la agencia después de que los líderes designados por la administración Trump renunciaran o fueran despedidos, según STAT News. La semana pasada, UniQure anunció que recibió luz verde para presentar una solicitud para una terapia génica contra la enfermedad de Huntington que la agencia había rechazado previamente. El patrón sugiere un cambio en la postura regulatoria hacia las terapias génicas para enfermedades neurológicas raras, que históricamente han enfrentado altas barreras para su aprobación.
El portafolio más amplio de REGENXBIO incluye RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne, que se encuentra en ensayos de Fase 3, y ABBV-RGX-314 para la degeneración macular húmeda asociada a la edad, desarrollado con AbbVie Inc. El programa de DMAE húmeda podría desencadenar un pago de hitos de $100 millones para el cuarto trimestre de 2026, según Seeking Alpha. La plataforma NAV AAV de la compañía, que administra genes terapéuticos utilizando vectores de virus adenoasociados, sustenta los tres programas y representa la tecnología central que impulsa la valoración de la empresa.
Las acciones de REGENXBIO subieron con la noticia, según MarketWatch, extendiendo las ganancias de informes anteriores sobre el cambio de la FDA. El título había caído tras el rechazo inicial de hace cuatro meses, lo que había sembrado dudas sobre la estrategia de terapia génica de la compañía y su capacidad para navegar el cambiante marco regulatorio de la FDA.
Para los inversores, el alineamiento con la FDA elimina un importante lastre regulatorio y acelera el cronograma hacia una posible aprobación. Si se aprueba, NAVSUNLI abordaría un mercado sin alternativas de terapia génica aprobadas, lo que representa una oportunidad comercial sustancial. REGENXBIO cotiza a una valoración que refleja el riesgo binario de su portafolio; una aprobación exitosa podría revalorizar significativamente la acción, mientras que un segundo rechazo plantearía interrogantes sobre la viabilidad de la plataforma de terapia génica de la compañía.
Este artículo es solo con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
