Puntos Clave
Regenxbio Inc. (RGNX) informó que su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, RGX-202, logró una expresión de microdistrofina del 93% en un ensayo fundamental de Fase III, lo que plantea un desafío potencial al tratamiento aprobado de Sarepta Therapeutics con una terapia diseñada para mejorar la seguridad y la eficacia.
"RGX-202 es la primera terapia génica en desarrollo para Duchenne que demuestra una correlación sólida y estadísticamente significativa entre la expresión de microdistrofina y la mejora funcional, una distinción histórica en este campo", afirmó el Dr. Steve Pakola, Director Médico de Regenxbio.
El ensayo AFFINITY DUCHENNE cumplió su objetivo principal con una alta significación estadística (p < 0,0001), con el 93% de los 30 pacientes evaluados logrando una expresión de microdistrofina superior al 10%. La terapia fue bien tolerada, con dos eventos adversos graves reportados (un caso de miocarditis subaguda y uno de lesión hepática asintomática) que fueron manejados y resueltos sin efectos duraderos.
Los datos positivos reducen el riesgo del programa y sitúan a Regenxbio en el camino para buscar la aprobación acelerada de la FDA, con el objetivo de un lanzamiento en 2027. El éxito posicionaría a RGX-202 como un competidor directo de Elevidys de Sarepta, que ha enfrentado problemas de seguridad, y podría permitir a Regenxbio capturar una parte significativa del mercado de tratamiento de Duchenne.
RGX-202 es una terapia génica de virus adenoasociado (AAV) diseñada para entregar una nueva proteína microdistrofina a las células musculares, abordando la causa subyacente de Duchenne. A diferencia de la microdistrofina en la terapia de Sarepta, la construcción de Regenxbio es la única que incluye un dominio C-Terminal, que ha demostrado ser crucial para proteger y preservar la función muscular y se asemeja más a la distrofina natural. La empresa cree que este diseño diferenciado, combinado con un régimen proactivo de inmunosupresión y una fabricación de alta pureza, contribuye al perfil favorable de seguridad y eficacia de la terapia.
Junto con los datos del ensayo, Regenxbio reportó una pérdida neta de 90,1 millones de dólares para el primer trimestre de 2026. Los ingresos cayeron a 6,4 millones de dólares desde los 89,0 millones de dólares del año anterior, principalmente debido a la expiración de las patentes estadounidenses de Zolgensma, una terapia desarrollada utilizando la tecnología de Regenxbio y comercializada por Novartis. La compañía terminó el trimestre con 150,5 millones de dólares en efectivo, lo que afirma es suficiente para financiar las operaciones hasta principios de 2027. Este margen excluye un posible pago por hitos de 100 millones de dólares de su socio AbbVie por su colaboración en sura-vec, una terapia génica para enfermedades de la retina, previsto para el segundo trimestre de 2026.
Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.
