REGENXBIO completó la dosificación en el estudio confirmatorio de la terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne antes de lo previsto. La empresa planea presentar una BLA en el tercer trimestre de 2026 bajo la vía de aprobación acelerada, con el objetivo de obtener la aprobación de la FDA en la segunda mitad de 2027. RGX-202 podría competir con Elevidys de Sarepta en el mercado de terapias génicas para la DMD.
La terapia génica de REGENXBIO para la distrofia muscular de Duchenne está un paso más cerca de salir al mercado tras completar la dosificación en su estudio confirmatorio antes de lo previsto.
REGENXBIO Inc. finalizó la inscripción y dosificación de pacientes en el estudio confirmatorio de RGX-202, una posible terapia génica de primera categoría para la distrofia muscular de Duchenne, completando su programa de desarrollo regulatorio antes de lo programado gracias a la fuerte demanda de pacientes y el interés de los investigadores. La empresa, con sede en Rockville, Maryland, planea presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) ante la FDA en el tercer trimestre de 2026 bajo la vía de aprobación acelerada, con una posible autorización en la segunda mitad de 2027.
"La rápida inscripción refleja la necesidad insatisfecha urgente en la Duchenne y la confianza que los investigadores tienen en el perfil de RGX-202", declaró un portavoz de la empresa, citando el sólido interés de los investigadores como factor clave para completar el estudio antes de lo previsto.
RGX-202 está diseñado para administrar una versión funcional del gen de la distrofina utilizando el vector NAV AAV8 de REGENXBIO, con el objetivo de restaurar la producción de la proteína distrofina en las células musculares. La distrofia muscular de Duchenne, causada por mutaciones en el gen de la distrofina, afecta aproximadamente a uno de cada 3,500 nacimientos masculinos en todo el mundo y conduce a una degeneración muscular progresiva. El tratamiento estándar actual incluye corticosteroides, que ralentizan pero no detienen la progresión de la enfermedad.
La finalización del estudio confirmatorio marca un hito significativo para REGENXBIO, que ha posicionado a RGX-202 como un potencial competidor de Elevidys de Sarepta Therapeutics, la primera terapia génica aprobada para la DMD. Elevidys recibió la aprobación acelerada de la FDA en junio de 2023 y se convirtió en una aprobación tradicional en 2024, estableciendo un referente comercial en el mercado de terapias génicas para la DMD.
Lo que significa la presentación de la BLA para REGENXBIO
La presentación prevista de la BLA bajo la vía de aprobación acelerada podría acortar el plazo de revisión regulatoria, lo que potencialmente permitiría que RGX-202 llegue al mercado a finales de 2027 si la FDA acepta la solicitud y concede la revisión prioritaria. La aprobación acelerada permite a la FDA autorizar fármacos para enfermedades graves basándose en criterios de valoración sustitutivos —en este caso, probablemente los niveles de expresión de microdistrofina—, mientras se exigen datos confirmatorios para verificar el beneficio clínico.
La cartera de REGENXBIO incluye múltiples programas de terapia génica para enfermedades raras, siendo RGX-202 su principal candidato para la DMD. La empresa aún no ha revelado las cifras exactas de pacientes inscritos en el estudio confirmatorio ni los datos de eficacia específicos, que serán fundamentales para la revisión de la FDA.
El panorama competitivo en la terapia génica para la DMD
Elevidys de Sarepta generó aproximadamente 334 millones de dólares en ingresos netos por producto en 2024, según los informes de la empresa, lo que subraya la oportunidad comercial en la DMD. Pfizer tenía anteriormente un candidato de terapia génica para la DMD, PF-06939926, pero interrumpió su desarrollo tras la muerte de un paciente en un ensayo de fase 2, lo que redujo el campo competitivo. Solid Biosciences también está desarrollando un candidato de terapia génica para la DMD, SGT-003, actualmente en ensayos en fase inicial.
La tecnología de vector NAV AAV8 de REGENXBIO diferencia a RGX-202 de Elevidys, que utiliza un serotipo AAV diferente. La empresa no ha revelado las expectativas de precio para RGX-202, aunque Elevidys tiene un precio de lista de 3.2 millones de dólares por paciente, lo que lo convierte en uno de los fármacos más caros de Estados Unidos.
Las acciones de REGENXBIO, que cotizan en el Nasdaq bajo el símbolo RGNX, probablemente atraerán una mayor atención de los inversores a medida que se acerque la fecha de presentación de la BLA. La posición de caja y la tasa de consumo de la empresa serán factores clave a observar, ya que las empresas biotecnológicas suelen enfrentar gastos significativos durante el proceso de revisión regulatoria. Con una posible decisión de la FDA a finales de 2027, los inversores están descontando aproximadamente 15 meses de incertidumbre regulatoria antes de un posible lanzamiento comercial.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
