Puntos Clave:
La terapia experimental CAR-T in vivo LB2501 de Legend Biotech Corp. produjo una tasa de respuesta objetiva del 100% en el nivel de dosis más alto en 12 pacientes con linfoma B no Hodgkin en recaída o refractario, y cinco de seis pacientes lograron una remisión completa.
"Al generar células CAR-T directamente dentro del paciente, este enfoque tiene el potencial de simplificar la administración del tratamiento y ampliar el acceso para pacientes que quizás no puedan recibir terapias tradicionales con células CAR-T", afirmó Ying Huang, directora ejecutiva de Legend Biotech. LB2501 se basa en la plataforma TaVec, un vector lentiviral patentado diseñado para mejorar la especificidad de las células T y, al mismo tiempo, restringir la transducción de células no T, señaló.
En el nivel de dosis 2, la tasa de respuesta completa alcanzó el 83.3% entre seis pacientes con una mediana de seguimiento de 2.2 meses. Todas las respuestas se mantenían en curso en la fecha de corte de datos del 1 de abril. Se detectaron células CAR-T en sangre periférica hasta 116 días después de una única infusión intravenosa, y la terapia generó una expansión in vivo dependiente de la dosis sin necesidad de quimioterapia linfodeplectora, un paso de preacondicionamiento estándar para los productos CAR-T aprobados. No se reportaron toxicidades limitantes de dosis, eventos adversos graves ni muertes. El síndrome de liberación de citoquinas ocurrió en el 66.7% de los pacientes, todos de grado 2 o inferior, y no se observó síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias. Los eventos adversos de grado 3 o superior relacionados con el vector lentiviral o las células CAR-T se limitaron a la disminución del recuento de linfocitos y neutrófilos.
Los datos posicionan a LB2501 como un candidato potencial pionero en el emergente campo de la CAR-T in vivo, que busca eliminar el proceso de fabricación celular de semanas requerido por terapias aprobadas como Kymriah de Novartis AG, Yescarta de Gilead Sciences Inc. y Breyanzi de Bristol Myers Squibb Co. Esos productos ex vivo requieren extraer las células T del paciente, modificarlas genéticamente en una instalación centralizada y re-infundirlas, un proceso que puede llevar de dos a cuatro semanas y excluye a pacientes con enfermedad de rápida progresión. El enfoque de Legend administra un vector lentiviral por vía intravenosa que programa las células T dentro del cuerpo, evitando por completo la fabricación. La compañía planea presentar los resultados completos de la Fase 1 durante una sesión oral de última hora en el Congreso 2026 de la Asociación Europea de Hematología en Estocolmo el 14 de junio.
Legend Biotech, que emplea a unas 3,000 personas y es la empresa de terapia celular independiente más grande, ya comercializa CARVYKTI junto con Johnson & Johnson para el mieloma múltiple. El programa LB2501 extiende su experiencia en CAR-T al linfoma no Hodgkin, un cáncer que se espera sea diagnosticado en aproximadamente 79,320 personas en EE. UU. este año, según la Sociedad Estadounidense del Cáncer. Los linfomas de células B representan aproximadamente el 85% de los casos de LNH. Las acciones de Legend se dispararon un 42% a $36.28 el 2 de junio tras la publicación de los datos, mientras que las acciones de la empresa asociada Genscript Bio saltaron un 19% a HKD 14.48 en Hong Kong. La compañía no ha revelado una cifra de liquidez para el programa LB2501, que aún se encuentra en desarrollo temprano con cohortes adicionales de escalada de dosis y expansión en curso.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
