Puntos clave
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) extendió la revisión de una nueva formulación de Leqembi, el tratamiento para el Alzheimer de Eisai Co., Ltd. y Biogen Inc., por tres meses tras solicitar información adicional sobre la solicitud de las empresas. La nueva fecha de acción objetivo para la inyección subcutánea de administración semanal es el 24 de agosto de 2026.
"Hasta la fecha, la FDA no ha planteado ninguna preocupación respecto a la posibilidad de aprobación de LEQEMBI IQLIK como dosis inicial", señalaron las empresas en un comunicado conjunto, destacando que consideran que el paquete integral de datos respalda firmemente su uso para la terapia de inicio.
El retraso se debe a que la FDA determinó que la información solicitada constituye una "enmienda importante" a la Solicitud de Licencia Biológica suplementaria (sBLA), lo que requiere más tiempo para una revisión completa. Esta solicitud es para el uso de la versión subcutánea como dosis inicial. Una versión de la inyección subcutánea solo para mantenimiento fue aprobada previamente el 26 de agosto de 2025.
La extensión pospone una opción de tratamiento más conveniente y muy esperada para pacientes con enfermedad de Alzheimer temprana. Si bien la versión intravenosa ya está aprobada, una inyección subcutánea semanal ofrece mayor flexibilidad y podría ampliar la adopción del fármaco. Para Eisai y Biogen, una aprobación oportuna es clave para maximizar los ingresos de su activo neurológico insignia.
Leqembi es un anticuerpo monoclonal dirigido contra las placas de amiloide-beta en el cerebro, una característica distintiva de la enfermedad de Alzheimer. El tratamiento debe iniciarse en pacientes con deterioro cognitivo leve o en la etapa de demencia leve de la enfermedad.
Sin embargo, el tratamiento conlleva una advertencia destacada en el etiquetado sobre anomalías en imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA), que pueden manifestarse como edema cerebral (ARIA-E) o hemorragia cerebral (ARIA-H). Estos efectos secundarios suelen ser asintomáticos, pero pueden ser graves y, en casos raros, mortales. En los ensayos clínicos, se observó ARIA en el 21% de los pacientes tratados con Leqembi frente al 9% de los tratados con placebo.
El riesgo de desarrollar ARIA es notablemente mayor para los pacientes que son homocigotos para la apolipoproteína E e4 (ApoE e4), que representan aproximadamente el 15% de la población de pacientes con Alzheimer. En los ensayos, el 45% de los homocigotos ApoE e4 que recibieron Leqembi experimentaron ARIA, frente a solo el 13% de los no portadores. La FDA recomienda realizar pruebas del estado de ApoE e4 antes de comenzar el tratamiento para informar sobre el riesgo.
Las reacciones adversas más comunes incluyen reacciones relacionadas con la infusión (26% frente al 7% para el placebo), ARIA-H (14% frente al 8%) y ARIA-E (13% frente al 2%).
El retraso de la formulación de la dosis inicial subcutánea añade otro capítulo a la trayectoria regulatoria del fármaco. Los inversores y los pacientes estarán ahora atentos a la nueva fecha de la PDUFA el 24 de agosto de 2026, como el próximo catalizador importante para la franquicia Leqembi.
Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.
