Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) declaró que la adopción comercial inicial de su primer fármaco aprobado, AVLAYAH, está superando las expectativas tras su aprobación acelerada el 24 de marzo para el síndrome de Hunter pediátrico.
"Desde el punto de vista del compromiso y el interés, creo que podemos decir con seguridad que estamos por delante de las expectativas", afirmó Alexander Schuth, director de operaciones y director financiero de Denali Therapeutics, en una conferencia de Bank of America Securities.
La empresa ha observado un gran interés por parte de los médicos y procesos de reembolso generalmente fluidos, con los primeros pacientes comerciales —que no formaban parte de los ensayos clínicos— iniciando ya la terapia. Schuth señaló que un paciente comenzó el tratamiento solo tres semanas y media después de la aprobación. Aunque Denali está realizando un seguimiento de los formularios de inicio de pacientes, aún no ha revelado cifras específicas.
El lanzamiento positivo es un paso crítico para Denali, ya que valida su tecnología de transporte a través de la barrera hematoencefálica y abre un mercado significativo. AVLAYAH está diseñado para tratar tanto los aspectos neurológicos como los sistémicos del síndrome de Hunter, una ventaja clave sobre el estándar de cuidado actual, ELAPRASE, que genera unos 700 millones de dólares en ventas anuales y no atraviesa la barrera hematoencefálica.
Oportunidad de mercado y cartera de productos
Denali considera que AVLAYAH y su candidato para el síndrome de Sanfilippo, DNL126, representan una oportunidad de mercado combinada de 1.000 millones de dólares, una estimación que Schuth calificó de "bastante conservadora". La empresa ha fijado el precio de AVLAYAH con una prima respecto a ELAPRASE. La aprobación actual cubre a pacientes pediátricos, que representan aproximadamente el 70% de la población con síndrome de Hunter. Denali prevé que la indicación podría ampliarse para incluir a adultos tras los datos de su estudio confirmatorio de Fase 2/3 COMPASS, previstos para finales del próximo año.
Más allá del síndrome de Hunter, Denali está avanzando en una amplia cartera de productos. La empresa cree que dispone de los datos necesarios para solicitar la aprobación del DNL126 para el síndrome de Sanfilippo en 2027. También se está preparando para un estudio clínico sobre la enfermedad de Pompe y espera lecturas de datos clave este año y el próximo para programas en colaboración sobre el Parkinson, tau y la demencia frontotemporal.
El éxito del lanzamiento de AVLAYAH supone una transición importante para Denali, consolidándola como una empresa en fase comercial. Los inversores estarán atentos a las primeras cifras de ventas y a los datos del estudio COMPASS para confirmar el potencial a largo plazo del fármaco.
Este artículo tiene fines meramente informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
