Conclusiones Clave:
Agios Pharmaceuticals Inc. informó que el 40.6% de los pacientes con anemia falciforme tratados con mitapivat lograron una respuesta de hemoglobina, frente al 2.9% con placebo en el ensayo de Fase 3 RISE UP, con nuevos datos que muestran una reducción clínicamente significativa en la carga de transfusiones.
"Los datos de Fase 3 de RISE UP muestran el fuerte perfil antihemolítico de mitapivat, con mejoras rápidas y duraderas tanto en la hemoglobina como en la bilirrubina indirecta, así como una reducción significativa en la carga de transfusiones", declaró Biree Andemariam, profesora de medicina en la Universidad de Connecticut Health e investigadora del ensayo.
Los pacientes tratados con mitapivat presentaron una reducción relativa del 41.1% en la proporción que requirió transfusiones sanguíneas en comparación con el placebo (23.9% frente al 40.6%), y una reducción relativa del 55.9% en el promedio de unidades de glóbulos rojos transfundidas por paciente (0.70 unidades frente a 1.59 unidades), según los resultados presentados en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología en Estocolmo. Los respondedores de hemoglobina —aquellos con un aumento sostenido de al menos 1.0 g/dL desde la semana 24 hasta la semana 52— experimentaron una reducción del 26% en la tasa anualizada de crisis de dolor por anemia falciforme (2.20 frente a 2.98 en no respondedores) y un 34% menos de hospitalizaciones relacionadas (1.16 frente a 1.76).
Agios presentó en mayo una solicitud de nuevo fármaco complementaria (sNDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) solicitando la aprobación acelerada de mitapivat para la anemia falciforme. La compañía se basa en más de una década de experiencia clínica con el fármaco en varias anemias hemolíticas, respaldada por más de 1,300 años-paciente de datos de seguridad.
El período doble ciego de 52 semanas de RISE UP aleatorizó a 207 participantes en una proporción 2:1 para recibir mitapivat oral de 100 miligramos dos veces al día o placebo. De los 176 participantes que completaron el período doble ciego, 174 optaron por pasar a una extensión abierta de 216 semanas. El aumento medio de hemoglobina entre los respondedores fue de 1.6 g/dL.
Los respondedores de hemoglobina también reportaron mayores mejoras en la fatiga, con un cambio medio de menos 5.19 puntos en la escala PROMIS de Fatiga frente a menos 2.55 en los no respondedores, superando el umbral predefinido de 4.1 puntos para la significancia clínica. También se observaron mejoras en las medidas de dolor, sueño y función física en los respondedores en comparación con los no respondedores.
Mitapivat fue bien tolerado; se reportaron eventos adversos emergentes del tratamiento en el 97.1% del grupo de mitapivat y en el 98.6% del grupo de placebo. No se produjeron muertes relacionadas con el tratamiento durante el ensayo.
Los datos validan la activación de la piruvato quinasa como un nuevo enfoque terapéutico en la anemia falciforme, un trastorno sanguíneo hereditario raro que afecta a aproximadamente 100,000 personas en EE. UU. Los resultados posicionan a Agios para expandir potencialmente el uso de mitapivat más allá de su indicación aprobada en la deficiencia de piruvato quinasa hacia una población de pacientes mucho más amplia. Los inversores estarán atentos a la decisión de la FDA sobre la sNDA, que podría conocerse a través de la vía de aprobación acelerada de la agencia.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
